Capricor在RTL后FDA A类会议后发布了针对DMZ细胞疗法Deramiocel的BLA更新; HOPE-3主要试验总数据预计将在2025年第四季度中期发布，以支持BLA重新提交

FDA和Capricor在HOPE-3关键试验的终点上保持一致HOPE-3关键试验已完成;预计2025年第四季度中期的头条数据将支持BLA重新提交公司准备根据当前的BLA电话会议和网络广播重新提交RTL回复定于今天上午8：30美国东部时间圣地亚哥9月2025年25日（环球新闻网）-- Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）是一家为罕见疾病开发基于变革细胞和外来体的治疗方法的生物技术公司，今天宣布了其Deramiocel生物制品许可申请（BLA）的监管更新，Deramiocel是该公司用于治疗杜氏肌营养不良症（DID）的研究性细胞疗法。此次更新是在2025年7月收到完整回应信（RTL）后与美国食品和药物管理局（FDA）举行的A类会议之后进行的。

A型会议的目标是为Deramiocel治疗DMD的潜在批准建立一条道路。主要成果包括：

HOPE-3临床试验应作为CRL中要求的“附加研究”。HOPE-3数据可在当前BLA中提交，维持PUL v2.0作为主要疗效终点，并建议将左心室射血分数（LVEF）作为关键次要终点，Capricor计划要求将其用于标签考虑。Capricor计划提交HOPE-3数据及其对RTL的完整响应，目标是获得涵盖DMZ中心脏和骨骼肌功能的标签。FDA在会议纪要中进一步强调了其承诺，并表示：“FDA仍然致力于与申请人合作，并将通过审查HOPE-3试验的数据来进一步行使监管灵活性。"