亨廷顿氏症试验的有希望的数据使uniQure股票翻倍

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）周三发布了有关AST-130治疗亨廷顿舞蹈症的关键1/2期研究的总体数据。

亨廷顿病是一种遗传性疾病，大脑中的神经细胞会随着时间的推移而分解。这种疾病会影响一个人的行动、思维能力和心理健康。

该研究达到了其预先指定的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照相比，高剂量AST-130在36个月时通过综合统一亨廷顿氏病评级量表（cUHDRS）测量，显示出具有统计学意义的疾病进展减缓。

UniQure的研究性基因疗法显示出有希望的疗效，并具有可管理的法布里病安全风险

接受大剂量AST-130的患者36个月疗效结果（数据截止日期截至2025年6月30日）：

通过cUHDRS测量，疾病进展减慢了75%，具有统计学意义（p=0.003），符合研究的主要终点。

治疗患者的cUHDRS较基线的平均变化为-0.38，而倾向评分匹配外部对照中患者的cUHDRS较基线的平均变化为-1.52。

通过TBC测量，疾病进展减慢了60%，具有统计学意义（p=0.033），这符合研究的关键次要终点。接受治疗的患者的TLR较基线的平均变化为-0.36，而倾向评分匹配的外部对照中患者的变化为-0.88。

运动和认知功能的其他次要终点指标的有利趋势，包括符号数字模式测试（SIDT）、Stroop单词阅读测试（SWRT）和运动总评分（TMS）。

通过SIDT测量，疾病进展减慢88%（p=0.057），SIDT较基线的平均变化为-0.44，而倾向评分匹配外部对照中患者的变化为-3.73。

通过SWRT测量，疾病进展减慢113%（p=0.0021），SWRT较基线的平均变化为0.88，而倾向评分匹配外部对照中患者的变化为-6.98。

通过TMS测量，疾病进展减慢了59%（p=0.1741），TMS较基线的平均变化为2.01，而倾向评分匹配的外部对照中患者的变化为4.88。

脑脊液神经丝轻蛋白（CSF NfL）较基线平均降低-8.2%。CSF NfL是神经变性的充分表征的支持性生物标志物。

AST-130总体耐受性良好，两种剂量下的安全性特征均可控。

治疗组中最常见的不良事件与给药程序有关，但均已解决。

与此同时，uniQure通过与Hercules Capital，Inc.的非稀释性高级担保定期贷款融资筹集了1.75亿美元（纳斯达克股票代码：HTGC）以增强公司的财务灵活性，为AMT-130的潜在商业发布提供资金。

QURE Price Action：截至周三发布时，uniQure股价上涨189.82%，至39.59美元。根据Benzinga Pro的数据，该股正创52周新高。

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照片由bangoland通过Shutterstock拍摄