普拉德-威利综合症试验失败，阿卡迪亚制药面临试验挫折

阿卡迪亚制药公司（纳斯达克股票代码：ACAD）周三公布了其3期COMPASS PWS试验的初步结果，该试验评估了鼻内卡贝缩宫素（ACP-101）在普拉德-威利综合征（PWS）患者中的疗效和安全性。

PWS是一种罕见的遗传性疾病，其特征是婴儿期肌肉无力和进食困难，随后是从儿童期开始的贪得无厌的饥饿和严重肥胖的倾向。PWS还涉及发育迟缓、智力障碍、行为问题和身材矮小等身体特征。

鼻内卡贝催产素在研究的主要终点方面没有表现出与安慰剂相比有统计学上的显着改善，临床试验过度吞噬问卷（HQ-CT）从基线到第12周的变化，也没有表现出与安慰剂的分离。任何次要终点。

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鼻内卡贝催产素的安全性和耐受性特征与之前的临床试验一致，显示不良事件发生率较低。

COMASS PWS是一项为期12周、双盲、随机、安慰剂对照的全球III期试验，在175名入组的5至30岁患有PWS的儿童和成人中评估鼻内卡贝缩辛3.2毫克每日三次（DID）的有效性和安全性。

“尽管令人失望，阿卡迪亚仍有能力实现长期、可持续的增长，这两款已批准的产品预计将在2025年产生超过10亿美元的净销售额，以及一个强大的管道，其中包括八个已披露和多个未披露的项目，”阿卡迪亚首席执行官凯瑟琳·欧文·亚当斯（Catherine Owen Adams）表示。“展望未来，我们预计将在2026年开始七项第二阶段或第三阶段研究，并在2027年底之前读取四项数据。”

最近，Scorpion Capital的一份简短报告称，该公司的竞争对手Soleno Therapeutics Inc. s（纳斯达克股票代码：SL NO）Vykat XR价格过高，对于患有Prader-Willi综合症（PWS）的儿童来说可能不安全。

价格走势：截至周三最后一次检查，ACAD股价在盘前时段下跌11.02%，至21美元。

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照片：Shutterstock