uniQure在一次性亨廷顿舞蹈症治疗的关键试验中取得成功

uniQure（纳斯达克股票代码：QURE）周三宣布，其一次性基因疗法AST-130在针对亨廷顿病（一种罕见的神经退行性疾病）患者的关键2/3期试验中达到了主要目标。

这家荷兰生物技术公司援引试验的总体数据指出，高剂量版本的AST-130达到了试验的主要终点，导致疾病进展放缓，并在36个月时产生了统计学显着影响，根据名为cUHDRS的临床评级量表。

这项研究中，29名患者接受了两种剂量水平的AST-130，研究还达到了一个关键的次要终点，即根据另一项称为36个月时总功能能力的指标，疾病进展在统计学上显着放缓。

截至6月30日数据截止日期，患者对两种剂量的耐受性良好，该公司补充说，自2022年12月以来，没有发生新的与药物相关的严重不良事件。

uniQure（纳斯达克股票代码：QURE）计划在2025年底前与美国FDA讨论调查结果，并于2026年第一季度向该机构提交生物制品许可申请，预计美国将在当年晚些时候推出AMT-130。