uniQure的AMT-130显示第二阶段数据，为亨廷顿氏症患者带来新希望

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法，今天宣布了来自用于治疗亨廷顿舞蹈症的关键AST-130 I/II期研究的积极总体数据。该研究达到了其预先指定的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照相比，高剂量AST-130在36个月时通过综合统一亨廷顿氏病评级量表（cUHDRS）测量，显示出具有统计学意义的疾病进展减缓。与倾向评分匹配的外部对照相比，该研究还达到了一个关键的次要终点，即通过36个月时的总功能能力（TBC）测量，实现了具有统计学意义的疾病进展减缓。

医学博士Sarah Tabrizi表示：“我很高兴这项关于AST-130的关键研究在36个月时对cUHDRS和TLR均表现出统计学上的显着影响，而平均CSF NfL仍低于基线，这也支持了这一点。”FRCP、FSG、FMedSci、博士、临床神经病学教授、伦敦大学学院亨廷顿病中心主任、神经退行性疾病科联合主任。“我相信这些突破性的数据是迄今为止该领域最令人信服的数据，并强调了亨廷顿氏病对疾病的潜在影响，目前仍存在迫切的需求。这些数据表明，AST-130有可能有意义地减缓疾病进展，为受这种毁灭性疾病影响的个人和家庭带来期待已久的希望。"

根据与美国食品药品监督管理局（FDA）一致并提交给美国食品药品监督管理局（FDA）的前瞻性定义的统计分析计划，uniQure分析了29名接受AST-130治疗的患者的临床结局（n=17高剂量; n=12低剂量），其中每个剂量组12名患者已完成36个月的随访，并在该时间点进行了评估。将每个剂量组的结果与从Enroll-HD自然史数据集提取的倾向评分匹配的外部对照进行比较（高剂量n=940;低剂量n=626）。

接受大剂量AST-130的患者36个月疗效结果如下（数据截止日期截至2025年6月30日）：

该公司认为，与低剂量组观察到的变化趋势相比，高剂量组在36个月时在功能、运动和认知终点方面观察到的一致有利结果反映了对AST-130的剂量依赖性反应。

对AST-130高剂量治疗组结果进行的各种其他支持性分析，包括使用倾向评分加权外部对照以及与TRACK-HD和PREDICT-HD数据集的比较的分析，与主要分析一致。

AST-130总体耐受性良好，两种剂量下的安全性特征均可控。截至2025年6月30日，自2022年12月以来，未观察到新的药物相关严重不良事件。治疗组中最常见的不良事件与给药程序有关，但均已解决。