Ionis报告了亚历山大病治疗研究的有希望的数据

Ionis Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：IONS）报告了其实验药物zilganersen的一项关键研究的令人鼓舞的结果，该研究用于治疗亚历山大病（一种罕见的进行性神经系统疾病）。

该研究发现，50毫克剂量的齐尔甘纳森显着改善步态速度（衡量行动能力的关键指标），正如第61周的10米步行测试所示，这是该研究的主要目标。该治疗耐受性良好，安全性良好。

该公司表示，除了主要终点外，zilganersen还对重要的次要目标表现出一致的积极影响。

报告的大多数副作用都是轻度或中度的，与对照组相比，接受齐甘纳森的组严重不良事件的发生率较低。

Ionis表示，打算在2026年第一季度向美国FDA提交新药申请。