Ionis Pharmaceuticals公布罕见神经系统疾病试验的“前所未有的结果”

Ionis Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）周一发布了zilganersen在患有亚历山大病（AxD）的儿童和成人中进行的关键研究的总体结果，亚历山大病（AxD）是一种罕见的、进行性且常常致命的神经系统疾病。

这种神经系统疾病破坏了保护神经纤维的髓鞘，这是由GFAP基因突变引起的。

与对照组相比，第61周时，通过10米步行测试（10 MWT）评估，Zilganersen 50毫克在主要终点步态速度方面表现出统计学显著性和临床意义的稳定性（平均差异33.3%，p=0.0412），具有良好的安全性和耐受性。

另请阅读：Ionis Pharmaceuticals将加速开发具有FDA突破性地位的罕见神经系统候选疾病

Zilganersen还在关键次要终点方面表现出一致的益处。

该数据标志着研究药物首次在AxD中显示出积极的疾病改善作用。

Zilganersen还在关键次要终点上表现出一致的有利趋势，表明疾病进展减缓、稳定或改善的证据。

关键次要终点包括患者自定义的最令人烦恼的症状评分、患者总体印象严重程度评分、患者总体印象变化评分和临床医生总体印象变化评分较基线的变化。

Zilganersen表现出良好的安全性和耐受性，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。zilganersen组严重不良事件的发生率在数字上低于对照组。

Ionis计划于2026年第一季度向美国食品和药物管理局提交新药申请，并正在评估在美国启动扩展获取计划的可能性

价格走势：截至周一最后一次检查，IONS股价在盘前时段上涨4.88%，至63.99美元。

阅读下一步：

照片：Shutterstock