Tryngolza（Olezarsen）在欧盟批准治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）

斯德哥尔摩，9月2025年19日/美通社/ -- Sobi（STO：SOBI），一家致力于为罕见疾病患者提供创新治疗的全球生物制药公司，以及Ionis Pharmaceuticals，Inc.今天宣布，Tryngolza（olezarsen）已在欧盟（EU）获得批准，作为成人患者饮食的辅助治疗，用于治疗遗传确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该批准是在人用药品委员会的积极意见之后进行的。

该批准是基于III期平衡研究的积极数据，其中Tryngolza 80毫克在6个月时显示空腹三酸甘油脂水平在统计学上显着降低，并持续了12个月。此外，Tryngolza在12个月内证明了急性胰腺炎事件的显着且具有临床意义的减少。Tryngolza表现出良好的安全性和耐受性。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

Sobi研究、开发和医疗事务（RSM）主管兼首席医疗官Lydia Abad-Franch医学博士、MBA博士表示：“Tryngolza是我们支持欧洲FCS社区的下一步。它具有很强的安全性和有效性，可显着降低三酸酯水平，显着减少急性胰腺炎事件，从而影响发病率、死亡率和生活质量。这建立在我们对FCS的承诺之上，该承诺始于Waylivra（volanesorsen），这是迄今为止欧洲唯一获得批准的FCS治疗方法。随着欧盟委员会批准Tryngolza用于FCS，我们期待为欧盟各地患有这种罕见且使人衰弱的疾病的符合条件的患者提供这种疗法。"

FCS是一种罕见的遗传性严重高谷氨醇血症（sHTG）。FCS患者的三酸甘油脂水平通常极高，并且患急性胰腺炎的风险很高，这可能危及生命。在欧盟，据估计，FCS对每百万人中多达13人产生影响。

“欧盟批准Tryngolza是治疗FCS的重大进步，”Brett P. Monia博士说，首席执行官艾欧尼斯“Tryngolza有可能成为欧盟面临使人衰弱和危及生命的急性胰腺炎发作风险的FCS患者的变革性治疗选择。我们很自豪能够与Ionis和FCS社区的长期合作伙伴Sobi合作，为欧盟的FCS患者提供Tryngolza。"

Sobi拥有在美国以外国家商业化Tryngolza的独家权利，加拿大和中国。

Tryngolza还在三酸酯水平等于500毫克/分升（5.65毫克/升）的sHTG患者中进行评估，并于2025年9月宣布了III期研究的阳性结果。

关于平衡研究

Balance是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估olezarsen在FCS患者中的疗效和安全性，持续12个月。主要终点是与安慰剂相比，六个月时空腹三酸酯水平较基线的百分比变化。次要终点包括12个月时三酸酯水平的百分比变化、6个月和12个月时其他血脂参数的百分比变化以及治疗期间裁定的急性胰腺炎事件发生率。治疗和试验结束评估后，患者有资格进入开放标签扩展研究，继续每四周接受一次olezarsen。

关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）

FCS是一种罕见的遗传性疾病，其特征是三酸甘油脂水平极高。它是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的。由于LPL的产生或功能有限，FCS患者无法有效分解乳糜微粒（含90%的三酸酯的脂蛋白颗粒）。除了疲劳和严重的复发性腹痛等其他慢性健康问题外，FCS患者还面临急性胰腺炎的高风险。患有FCS的人有时无法工作，从而增加了疾病负担。

关于TRYNGOLZA（olezarsen）

Trynglolza是一种RNA靶向药物，旨在降低人体载脂蛋白C-III的产生，载脂蛋白C-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，是三酸酯代谢的关键调节剂。Tryngolza（olezarsen）已在美国和欧盟获批用于患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人。Tryngolza每月一次，使用预填充自动注射器皮下注射80毫克。Olezarsen还正在接受严重高脂血症（sHTG）的评估，该高脂血症定义为高空腹三酸甘油脂水平'''高脂血症'。

关于索菲

Sobi是一家全球生物制药公司，释放突破性创新的潜力，改变罕见疾病患者的日常生活。Sobi在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1，900名员工。2024年，收入达260亿瑞典克朗。Sobi的股票（STO：SOBI）在斯德哥尔摩纳斯达克上市。有关Sobi的更多信息，请访问sobi.com和LinkedIn。

触点

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