爱食药物在杜兴肌营养不良症试验中显示了一年的收益

Avidity Biosciences，Inc.（纳斯达克股票代码：RNA）周三分享了在杜氏肌营养不良症（DMZ）的EXPLORE 44和EXPLORE 44-PLE试验中连续接受del-zota治疗一年的参与者的新数据。

DMZ是一种罕见的遗传性疾病，其特征是由于出生时就缺乏肌萎缩蛋白，从很小的时候就开始出现进行性肌肉损伤和虚弱。

这些数据表明，与基线和自然病史相比，在多种功能指标中，疾病进展得到逆转和改善。

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Del-zota旨在将磷酸二胺吗啡醇低聚体（PMO）递送到骨骼肌和心脏组织，以特异性跳过肌萎缩蛋白mRNA的第44号exon，并能够产生功能性的、近全长的肌萎缩蛋白。

近全长肌萎缩蛋白保留了关键功能域，并可能为DMZ 44患者提供更好的肌肉保护。

数据亮点：

接受del-zota治疗的试验参与者显示，肌萎缩蛋白的产生在统计学上显着增加了约25%，并将总肌萎缩蛋白恢复至正常的58%。

与基线相比，肌磷酸酶（CK）水平迅速下降超过80%，并在整个评估期间维持在接近正常水平，参与者随访长达16个月。

此外，50%的参与者在治疗一年时CK水平在正常范围内。

共有17名参与者（12名非卧床参与者和5名非卧床参与者）开始接受EXPLORE 44的del-zota治疗组并继续接受EXPLORE 44-PLE的随访约一年。

与DMZ 44自然史（PRO-DMZ-01）相比，del-zota治疗参与者的汇总给药队列的功能数据证明了改善：

4-爬楼梯（4SC）较基线提高了2.1秒。相比之下，自然历史组较基线下降了2.7秒。

10米步行/跑步测试（10 mWRT）较基线改善0.7秒，较基线下降1.5秒

从地板上升时间（TTR）较基线缩短了3.2秒，而自然历史中较基线缩短了1.6秒。

北极星门诊评估（NSO）保持稳定。自然历史组较基线下降了2.4分。

上肢表现（TIP 2）较基线提高了1.5个百分点。相比之下，自然历史组较基线下降了0.7个百分点。在卧床和非卧床参与者中也观察到了类似的PUL改善。

EXPLORE 44-PLE试验的所有参与者都进行了安全性评估，del-zota继续表现出良好的长期安全性和耐受性特征。

Avidity仍有望在2025年底向美国食品和药物管理局提交营销申请。

价格走势：周三最后一次检查，RNA股价上涨0.58%，至46.89美元。

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照片：Shutterstock