FDA扩大对阿斯利康用于罕见癌症儿科患者的药物的批准

周三，美国食品和药物管理局（FDA）批准阿斯利康（AstraZeneca Plc）（纳斯达克股票代码：AZN）的Koselugo（司美替尼）颗粒剂和胶囊用于患有1岁及以上1型神经纤维瘤病（NF 1）的儿科患者，这些患者患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）、良性神经髓鞘肿瘤。

神经纤维瘤病是一组导致非癌性肿瘤在神经系统、皮肤和骨骼中生长的遗传性疾病。

2020年，FDA批准将司美替尼胶囊用于2岁及以上患有NF 1且患有症状性、无法手术的PN的儿科患者。

周三的批准是基于在健康成人中进行的相对生物利用度（BA）研究（研究89）中口服颗粒剂和已批准的胶囊剂之间的充分桥梁，以及SPRint 2期Stratum I研究（胶囊剂，年龄大于2岁）和SPRINKLE研究（口服颗粒剂，年龄大于1岁）中儿科患者人群之间的暴露匹配。

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两种制剂之间的暴露量相似，支持将≥ 2岁儿童患者的疗效外推至≥ 1岁。

根据体表面积，推荐的司美替尼剂量为25 mg/m2，口服，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

SPRint试验研究了司美替尼在患有NF 1和可测量目标PN的儿科患者中的疗效，该PN无法通过手术切除，否则会带来重大发病风险。

主要疗效结局指标是总有效率（ORR），为66%。所有患者均出现部分反应，82%的反应者有至少持续12个月的持续反应。

使用相同的响应标准对ORR进行了独立的中心审查，结果显示ORR为44%。

价格走势：周三最后一次检查时，AZN股价下跌0.33%，至83.96美元。

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照片由JHVEPhoto通过Shutterstock拍摄