Arrowhead Pharma提交监管许可申请，启动ARO-MAPT（用于Taauxism的研究性RTI治疗方法）的1/2a期临床试验

- 在今天在2025年RNA Leaders USA Congress上介绍的临床前研究中，研究性ARO-MAPT证明，在非人灵长类动物皮下给药后，具有有效且持久的MAPT mRNA和Tau蛋白抑制作用，并且均匀分布在整个中枢神经系统中

箭头制药公司（纳斯达克股票代码：ARWR）今天宣布，已提交监管许可请求，启动ARO-MAPT的1/2a期临床试验，ARO-MAPT是该公司的研究性RNA干扰（RTI）治疗药物，正在开发作为Tau病等Tau病的潜在治疗方法，包括阿尔茨海默病，一种以认知和功能衰退为特征的进行性神经退行性疾病。阿尔茨海默病是痴呆症最常见的病因，据估计影响全球3200万人，是一组称为tau蛋白病的神经退行性疾病的一部分，其特征是神经元tau蛋白缠结的异常积累和形成。

ARO-MAPT是Arrowhead第一个利用新的专有递送系统的研究性基于RNA干扰的疗法，该系统在临床前研究中已实现了血脑屏障渗透和整个中枢神经系统（中枢神经系统）的靶基因的深度敲除，包括大脑深处区域，皮下注射。这凸显了Arrowhead在利用其专有的和差异化的靶向RNA分子（TRiM™）平台向全身多个组织和细胞类型递送RNA方面的领先地位。