Avidity Biosciences报告试验结果显示罕见肌肉疾病的疾病进展已消退

Avidity Biosciences，Inc.（纳斯达克股票代码：RNA）是一家致力于提供一种新型RNA治疗方法的生物制药公司，名为抗体寡核苷酸结合物（AOCs™），今天宣布了EXPLORE 44 ®和EXPLORE 44-PLE ™试验中连续接受del-zota治疗一年的参与者的积极新数据。这些数据表明，与基线和自然史相比，在多项功能测量中，疾病进展得到了逆转，并获得了前所未有的改善。EXPLORE 44计划的更多数据将在即将举行的科学大会上展示。

DMZ是一种罕见的遗传性疾病，其特征是由于出生时就缺乏肌萎缩蛋白，从很小的时候就开始出现进行性肌肉损伤和虚弱。Del-zota旨在将磷酸二胺吗啡醇低聚体（PMO）递送到骨骼肌和心脏组织，以特异性跳过肌萎缩蛋白mRNA的第44号exon，并能够产生功能性的、近全长的肌萎缩蛋白。近全长肌萎缩蛋白保留了关键功能域，并可能为DMZ 44患者提供更好的肌肉保护。