Travere Therapeutics宣布FDA撤销FMSG FILSPARI sNDA的咨询委员会; PDUFA目标日期设定为2026年1月13日

Travere Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知公司，在进一步审查FILSPARI®（斯帕生坦）治疗局灶性节段性肾病（FMSG）的补充新药申请（sNDA）后，不再需要咨询委员会。FDA仍在审查sNDA，处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2026年1月13日。

如果获得批准，FILSPARI将成为第一种适用于FSGS的药物，FSGS是一种由蛋白尿驱动的罕见而严重的肾脏疾病，导致进行性肾功能丧失和肾衰竭。FILSPARI是一种口服、非免疫抑制的潜在疗法，靶向足细胞损伤，足细胞损伤是FSGS进展的关键驱动因素。

sNDA得到了迄今为止在FSGS中进行的两项最大和最严格的头对头干预性研究的支持，即III期DUPLEX研究和II期DUET研究。在这些研究中，与最大标记剂量厄贝沙坦相比，FILSPARI在成人和儿童患者中证明了蛋白尿的快速、卓越和持续降低。正如《新英格兰医学杂志》上发表的那样，DUPFLEX在36周时显示出具有统计学意义和临床意义的蛋白尿缓解，并持续了2年。在DUPFLEX研究中，无论治疗组如何，实现部分或完全蛋白尿缓解的患者肾衰竭风险分别降低了67%至77%，而FILSPARI的治疗效果在更严格的阈值下得到加强，直至完全缓解。这些研究的结果与独立PARASOL检查的结果一致，该检查支持蛋白尿在FMSG中的重要性。

FILSPARI在研究中耐受良好，各试验的安全性特征一致，且与厄贝沙坦相当。FILSPARI已获得FDA和EMA的完全批准，用于减缓成人IgA肾病的肾功能下降。