Travere Therapeutics宣布FDA撤销FMSG FILSPARI sNDA的咨询委员会; PDUFA目标日期设定为2026年1月13日

Travere Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已通知该公司，在进一步审查FILSPARI®（sparsentan）治疗局灶节段性肾病（FMSG）的补充新药申请（sNDA）后，不再需要咨询委员会。FDA仍在审查sNDA，处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2026年1月13日。

如果获得批准，FILSPARI将成为第一种适用于FSGs的药物，FSGs是一种由蛋白尿引起的罕见且严重的肾脏疾病，会导致进行性肾功能丧失和肾衰竭。FISPARI是一种口服、非免疫抑制潜在疗法，针对足细胞损伤（FMSG进展的关键驱动因素）。

sNDA得到了FSGS迄今为止进行的两项规模最大、最严格的头对头干预研究（III期DUPFLEX研究和II期DUET研究）的支持。在这些研究中，在成人和儿童患者中，与最大标示剂量厄贝沙坦相比，FILSPARI显示出快速、优效和持续的蛋白尿减少。如发表在《新英格兰医学杂志》上的，DUPLEX在36周时显示出具有统计学显著性和临床意义的蛋白尿缓解，并持续2年。在DUPLEX研究中实现部分或完全蛋白尿缓解的患者，无论治疗组如何，肾衰竭风险分别降低67%至77%，FILSPARI的治疗效果在更严格的阈值下加强，直至完全缓解。这些研究的结果与独立的PARASOL研究结果一致，支持蛋白尿在FSGS中的重要性。

FILSPARI在研究中耐受良好，各试验的安全性特征一致，且与厄贝沙坦相当。FILSPARI已获得FDA和EMA的完全批准，用于减缓成人IgA肾病的肾功能下降。