Ionis Pharmaceuticals将加快罕见神经系统候选疾病的开发，获得FDA突破地位

周二，美国食品和药物管理局（FDA）授予Ionis Pharmaceuticals Inc.突破疗法称号。s（纳斯达克股票代码：IONS）ION 582治疗Angelman综合征（AS），一种罕见的神经系统疾病。

这一指定遵循了1/2期HALOS研究的令人鼓舞的结果，该研究显示沟通、认知和运动功能的显着临床改善，以及有利的安全数据。

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突破疗法称号旨在加快对严重疾病治疗的审查。ION 582还显示出比现有疗法有大幅改善的潜力。Ionis今年早些时候启动了全球第三阶段REVEAL研究，预计到2026年招募患有AS的儿童和成人。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，BTD标志着Ionis神经病学部门的胜利，分析师迈尔斯·明特（Myles Minter）强调，HALOS数据给监管机构留下了深刻的印象，特别是考虑到评估AS患者沟通的挑战。

在竞争格局中，ION 582目前与Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：RARE）的apazunersen（GTX-102）密切关注，后者在完成Aspire研究的招募后仍然领先。

价格走势：周二最后一次检查时，IONS股价上涨4.68%，至63.86美元。

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