PTC疗法可能挑战BioMarin的代谢疾病治疗

周六，BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）周六发布了新的3期PEGASUS研究结果。

数据显示，其疗法Palynziq（pegvalise-pqpz）显着降低了患有苯丙酮尿症（PKU）（一种罕见的代谢疾病）青少年的血液苯丙酮（Phe）水平。

该试验招募了55名年龄在12-17岁之间的患者，其中36人接受Palynziq治疗，19人继续仅节食。72周后，45%的Palynziq患者的Phe较基线至少下降50%，其中许多患者达到了指南推荐的水平或正常水平。

安全性结果与成人数据一致。延期阶段正在进行中，BioMarin计划在2025年下半年提交监管提交文件。

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然而，分析师指出了PTC Therapeutics（纳斯达克股票代码：PTCT）新批准的Sepience存在竞争风险，Sepience是一种针对一个月及以上PKU患者的每日口服疗法。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，塞菲恩斯的标签更广泛、给药更容易、起效更快以及良好的安全性可能会限制Palynziq的吸收。分析师萨米·科温（Sami Corwin）预计，青春期适应症只会给BioMarin带来小幅收入增长，并警告说，Sepience可能会抑制长期增长预测。

另外，威廉·布莱尔（William Blair）还提到了BioMarin的Voxzogo系列产品的潜在阻力，竞争对手navepegritide将在11月30日之前面临美国FDA的决定，欧洲预计将在本季度提交申请。

价格走势：周一最后一次检查时，BMRN股价下跌3.46%，至55.77美元。

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