Amicus Therapeutics报告了环帕葡萄糖苷酶阿尔法+麦格司他治疗晚发型庞贝氏症的PROBEP研究的4年肌肉功能和生物标志物数据

Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天宣布，在日本京都举行的国际先天性代谢错误大会（ICIEM）上，介绍了在晚发型庞贝氏症（LOPD）成人中进行的西帕葡萄糖苷脂酶a-atga+麦格司他（cipa+mig）的PROBEP开放标签扩展（PLE）研究的新的4年肌肉功能、肌肉力量和生物标志物终点。

这项新分析题为“西聚葡萄糖苷酶阿尔法加麦格司他在从PROBEP基线开始治疗的迟发型庞贝氏病患者中的208周疗效和安全性：肌肉功能和生物标志物”，对82名患者（62名ERT经验丰富，20名ERT初治）进行了这项分析，这些患者被随机分配至cipa+mig在PROBEP中并入组开放标签扩展（PLE）。

Pombiliti + Opfolda在美国适用于治疗体重超过40公斤且当前ERT没有改善的LOPD成年患者。在美国，Pombiliti + Opfolda不适用于对ERT治疗不敏感的患者。以下总结的数据来自PLE中ERT经验丰富的组。PROPLE的肺功能数据将在即将举行的会议上单独展示。

PROBEP基线时，平均年龄为48.8岁，接受过ERT的队列中的中位ERT持续时间为7.5年。在ERT经验组中，肌肉功能、肌肉力量和生物标志物的测量有所改善和/或持续至208周。从PROPEL基线至第208周的平均变化如下：

没有发现新的安全信号。直至第208周，41例患者发生治疗相关的治疗后出现的不良事件（TEAE），导致4例cipa+mig停药，2例患者发生严重治疗相关TEAE，导致2例cipa+mig停药。1例患者发生了与研究治疗无关的TEAE（路易体病恶化），导致死亡;该患者在死亡前已退出研究。