Amicus Therapeutics报告了环帕葡萄糖苷酶阿尔法+麦格司他治疗晚发型庞贝氏症的PROBEP研究的4年肌肉功能和生物标志物数据

Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）今天在日本京都举行的国际先天性代谢缺陷大会（ICIEM）上宣布，在晚发型庞贝氏症（LOPD）成人患者中开展的西葡糖苷酶α-atga+麦格司他（cipa+mig）的PROPEL开放标签扩展（OLE）研究中，介绍了新的4年肌肉功能、肌肉力量和生物标志物终点。

在PROPEL中随机分配至cipa+mig组并入组开放标签扩展期（OLE）的82例患者（62例ERT经验者和20例ERT初治者）中进行了新分析“西葡糖苷酶α +麦格司他在晚发型庞贝氏症患者中自PROPEL基线接受治疗的208周疗效和安全性：肌肉功能和生物标志物”。

Pombiliti + Opfolda在美国适用于治疗体重≥40 kg且当前ERT治疗未改善的LOPD成人患者。在美国，Pombiliti + Opfolda不适用于未经ERT治疗的患者。以下总结的数据来自OLE中ERT经验组。PROPLE的肺功能数据将在即将举行的会议上单独展示。

PROBEP基线时，平均年龄为48.8岁，接受过ERT的队列中的中位ERT持续时间为7.5年。在ERT经验组中，肌肉功能、肌肉力量和生物标志物的测量有所改善和/或持续至208周。从PROMEL基线到第208周的平均变化如下：

没有发现新的安全信号。截至第208周，41名患者发生了与治疗相关的治疗后出现的不良事件（TEAEs），导致四次cIPA+mig停药，两名患者发生了严重的与治疗相关的TEAEs，导致两次cIPA+mig停药。1名患者发生了与研究治疗无关的AE（路易体病恶化），导致死亡;该患者在死亡前已停止研究。