FDA推迟审查日期后不久，Regenxbio公布了基因治疗的12个月数据

上周五，REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）在2025年国际先天性代谢缺陷大会（ICIEM）上分享了clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗II型粘多糖病（MPS II）患者的1/2/3期CAMPSIITE试验的新数据，也称为亨特综合征。

REGENXBOP向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了这些长期关键结果，以回应正在进行的RGX-121生物制品许可申请（BLA）审查中的信息请求。

另请阅读：FDA将Regenxbio基因疗法的决定日期延长至明年

在CAMPSIITE试验的关键阶段（n=13），参与者在一年内持续降低了82%的硫酸乙扑（HS）D2 S6（MPS II脑部疾病的关键生物标志物）的CSF水平中位数，这是合理的可能性预测临床益处。

这些长期数据与之前报道的CAMPSIITE试验的顶线关键结果一致，该试验符合其主要终点，即第16周CSF HS D2 S6低于最大减毒水平的参与者比例，具有统计学意义。

此前，在研究的剂量探索阶段，关键剂量也报告了类似的结果，两年内，CSF HS D2 S6持续降低了85%。

在CAMPSIITE试验的关键和剂量探索阶段观察到积极的神经发育结果。

临时参与者在一年时在贝利婴儿和幼儿发育量表第3版（BSID-III）的所有子量表上表现出神经发育技能的习得或稳定性。

来自CAMPSIITE试验剂量探索和关键阶段的新数据表明，第16周测量的CSF HS D2 S6水平与一年的神经认知结果之间存在相关性。

这种相关性支持使用CSF HS D2 S6（一种糖胺聚糖（LGA））作为替代终点，合理地有可能预测加速批准途径下的临床获益，因为MPS II中GK的积累会导致包括神经发育缺陷在内的临床表现。

价格走势：周五最后一次检查时，RGNX股价上涨2.65%，至9.67美元。

阅读下一步：

照片来自Shutterstock