REGENXBOP报告了亨特综合症的阳性数据

REGENX比奥（纳斯达克股票代码：RGNX）报告了其研究基因疗法Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗亨特综合症的试验的积极结果。

在这项涉及13名参与者的为期12个月的关键试验中，一个重要的发现是，一年后，硫酸乙扑D2 S6的脑脊髓液水平中位数下降了82%。

2025年8月，FDA对RGX-121营销申请进行了许可前检查，未报告任何问题。

该公司表示，在整个审查过程中，FDA尚未发现任何安全问题，截至2024年8月20日，在试验中接受治疗的所有26名患者中，RGX-121的耐受性良好。

预计FDA将于2026年2月8日就该申请做出决定。