FDA概述了加快罕见病治疗审批的流程

美国食品和药物管理局周四推出了罕见疾病证据原则（RDPP），以在审查旨在治疗患者人数很少的罕见疾病的疗法时提供更快的速度和可预测性。

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通过RDPP流程，申办者将获得有关可用于证明有效性实质性证据的证据类型的更明确指导。

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该流程下的批准可能基于一项充分且控制良好的研究以及强有力的验证性证据，其中可能包括：

申办者根据RDPP流程提出的审查请求与根据《联邦食品、药品和化妆品（FD & C）法案》第526条提出的抗氧化药物指定请求分开且独立。根据RDPP流程审查的药物不一定符合具有孤儿药物指定的药物的资格。

威廉·布莱尔周三写道：“虽然我们对FDA在评估罕见疾病的基因疗法方面继续表现出灵活性感到鼓舞，但目前尚不清楚该框架将对开发过程和批准时间轴产生什么切实影响。”

几种正在开发的基因疗法已经在利用单组试验进行注册，其中包括Neurogene Inc. s（纳斯达克股票代码：NGNE）SEN-401，Rocket Pharmaceutical Inc.' s（纳斯达克股票代码：RCKT）RP-A501，Lexeo Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：LXEO）GX 2006，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）UX 111和DTX 401以及uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）AMT-130。

William Blair的分析师在8月份表示，Vinay Prasad博士作为FDA生物制品评估和研究中心负责人的回归可能会重新引发细胞和基因治疗领域的一些波动。Prasad博士公开批评生物制药行业和FDA使用基于替代终点的加速批准。

在普拉萨德博士的回归下，开发罕见疾病疗法并更严重地依赖临时临床数据而不是替代生物标志物来加速批准的公司预计会表现得更好。

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照片：Shutterstock