FDA推迟对Agios Pharmaceuticals扩大使用血液疾病药物的决定

周四，美国食品和药物管理局（FDA）延长了Agios Pharmaceuticals，Inc.的《处方药用户费法案》（PDUFA）目标日期。s（纳斯达克股票代码：AGIO）Pyrukynd（mitapivat）的补充新药申请（sNDA）于2025年12月7日之前的三个月内针对患有非输血依赖性（NTD）和输血依赖性（TD）阿尔法或β地中海贫血的成年患者。

根据FDA最近的信息请求，Agios提交了一份拟议的风险评估和缓解策略（REMS），以减轻原始Pyrukynd sNDA中描述的肝细胞损伤风险。

REMS的提交是对Pyrukynd sNDA的重大修改，导致审查延期三个月。此次延期并非FDA要求或Agios提交的新的或额外的功效或安全性数据的结果。

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Pyrukynd sNDA得到了分别在NTD和TD阿尔法或β地中海贫血成人中进行的CLARGIZE和CLARGIZE-T 3期试验的结果的支持。

上个月，沙特食品和药物管理局（SFDA）批准Pyrukynd用于非输血依赖性和输血依赖性阿尔法或β地中海贫血的成年患者。

2024年，Agios与新桥制药公司达成分销协议，以推进PYRUKYND在海湾合作委员会（GCC）地区（包括沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林）的监管备案和商业化。

Pyrukynd在美国还被批准用于治疗丙酮酸同工酶（PK）缺乏症成人的贫血，以及欧盟和英国成年患者的PK缺乏症。

价格走势：周四最后一次检查时，AGIO股价下跌15.83%，至34.18美元。

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