Agios下降，因为FDA推迟了地中海贫血药物的审查

Agios Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：AGIO）周四在上市前下跌约17%，此前美国FDA将该公司主要资产Pyrukynd的审查期延长三个月，该资产针对阿尔法或β地中海贫血。

今年早些时候，该机构将2025年9月7日定为该公司提交的补充新药申请的目标行动日期，以获得口服丙酮酸酶激活剂的标签扩展。

sNDA针对的是患有非输血依赖型和输血依赖型阿尔法或β地中海贫血的成年人，并得到了该公司CLARGIZE和CLARGIZE-T 3期试验的数据的支持。

总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司周四表示，FDA已将sNDA的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期延长三个月，至2025年12月7日。

AGIO补充说，FDA做出这一决定之前，该公司应FDA的要求提交了与Pyrukynd相关的拟议风险评估和缓解策略，因为sNDA表明与该药物相关的潜在肝细胞损伤。