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2025-09-04 19:33
来自预先指定分析的新数据显示,从安慰剂转为MIPLYPFA合并服用麦格司他的患者的年度疾病进展有所下降
最佳海报奖提名因突出MIPLYPFA的差异化作用机制的海报而获得
佛罗里达州塞勒布拉廷九月2025年4月(环球新闻)-- Zevra Therapeutics,Inc.(纳斯达克股票代码:ZVRA)(Zevra或该公司)是一家专注于为罕见疾病患者提供治疗的商业阶段公司,今天宣布在国际先天代谢错误大会(ICIEM)上展示了几张海报,重点介绍了MIPLYPFA ®(MY-SYS-FAH)(阿莫克罗莫)治疗C型尼曼-皮克病(NPC)的新阳性数据。