更新：Travere Therapeutics提供了培格替巴酶治疗经典高半胞苷尿症的长期安全性和有效性数据

演示详细介绍了聚乙二醇酯酶作为经典HCU潜在治疗方法的长期安全性和有效性数据

Travere Therapeutics，Inc.（纳斯达克股票代码：TVTX）今天宣布，该公司在9月2日至6日在日本京都举行的国际先天代谢错误大会上分享了两份关于经典高半胞苷尿症（HCU）的口头演讲。

来自1/2期COMPOSE开放标签扩展（PLE）研究队列6的新长期数据表明，在每周两次2.5毫克/公斤的目标剂量下，在PLE中接受培格替巴酶治疗的参与者保持了疾病相关代谢物水平的显着降低，包括在50周的治疗期间，总高半胺酸相对减少了53.5%，甲硫素相对减少了67.1%。重要的是，在观察期内，高半乳糖胺仍然显着低于临床指南的100 µM。这些减少具有临床意义，因为这些代谢物的积累与毒性和疾病进展相关。聚乙二醇酯酶总体耐受性良好，没有观察到新的安全信号。