Ionis Pharma的研究药物显示出减少甘油三酯和胰腺炎的前景

Ionis Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）周二发布了olezarsen治疗重度高谷氨醇血症（sHTG）的关键3期核心和核心2研究的总体结果。

sHTG是一种三酸酯水平显着升高的疾病，通常为500毫克/分升或更高，这是急性胰腺炎的主要风险因素。

2024年12月，FDA批准Ionis Pharmaceuticals的Tryngolza（olezarsen）作为饮食辅助剂，以降低患有家族性乳糜红血症综合征（FCS）的成年人的三酸甘油脂血症（FCS），这是一种罕见的遗传形式严重高脂血症（SHTG），可导致急性胰腺炎（AP）。

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“这些数据具有开创性，表明olezarsen是第一种显着减少急性胰腺炎事件的sHTG疗法，”医学博士Sam Tsimikas说，Ionis全球心血管发展高级副总裁。“尽管目前的护理标准和生活方式发生了变化，但患有sHTG的人（他们的三酸甘油脂水平可能高达数千人）仍然容易受到不可预测且危及生命的急性胰腺炎发作。这些结果增强了我们的信心，即olezarsen有潜力改变sHTG治疗范式。”

“基于我们在家族性乳糜微粒血症综合征方面的成功，特殊的CORE和CORE 2结果使Ionis为许多有急性胰腺炎发作风险的sHTG患者制定了新的治疗标准，”Brett P. Monia博士说，首席执行官艾欧尼斯“如果获得批准，olezarsen for sHTG将标志着我们在不到两年的时间内第三次独立推出，也是我们在流行人群中的首次推出，标志着向最需要的人提供变革性护理迈出了重要一步。

在研究中，olezarsen证明，经安慰剂调整的空腹三酸酯平均降低高达72%，急性胰腺炎事件降低了85%，具有高度统计学意义，具有良好的安全性和耐受性。

CORE和CORE 2构成了sHTG最大的关键项目，近1，100名患者需要在整个治疗期间接受标准护理调脂治疗。

COR和CORE 2研究达到了主要终点，每月80毫克和50毫克剂量的olezarsen均证明，六个月时空腹三酸三酸六

此外，这些研究还达到了减少急性胰腺炎事件的次要终点。

与安慰剂相比，Olezarsen的事件减少了85%（p=0.0002），具有高度统计学意义。

这是两项研究中12个月时合并olezarsen组与合并安慰剂组的预先指定的分析。

Olezarsen表现出良好的安全性和耐受性。

Ionis计划在今年年底前向美国食品和药物管理局提交补充新药申请（sNDA）。

最近，FDA批准Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera（donidalorsen）用于预防性治疗，以预防12岁及以上成人和儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。

威廉·布莱尔（William Blair）指出，对于胰腺炎事件风险降低的程度以及统计学意义的必要性，投资者对总体数据存在相当大的争论。分析师迈尔斯·明特（Myles Minter）表示：“我们认为这一极其积极的结果显然解决了这场辩论。”

这位分析师进一步写道：“总而言之，我们认为这些数据是Ionis的最佳情况，并且大大超出了我们的预期。”

价格走势：周二最后一次检查，IONS股价上涨31.35%，至56.00美元。

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