独家报道：Hoth Therapeutics的Antisense疗法证明了对KIT驱动的癌症的有效性

霍斯治疗公司（纳斯达克股票代码：HOTH）周二宣布了多个临床前项目的综合发现，评估其精确性的反式候选物HT-KIT。

HT-KIT是一种精确的反作用寡聚酸，旨在沉默突变KIT mRNA，突变KIT mRNA是胃肠道间质肿瘤（GIST）、系统性肥大细胞增多症和某些白血病的致癌驱动因素。

早在治疗后24小时，HT-KIT就在胃肠道间质肿瘤（GIST）和系统性肥大细胞增多症的临床前模型中引发了显着的肿瘤细胞死亡，到第8天观察到具有统计学意义的肿瘤缩小。

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在体外，HT-KIT实现了超过80%的KIT表达（多种侵袭性癌症的致癌驱动因素）的敲除。

多剂量体内研究证实，肝脏、肾脏、脾脏、骨髓和甲状腺等关键器官没有脱靶毒性。

一项临床前安全性研究表明，任何器官部位的肝脏参与度均成比例（3.0毫克/公斤剂量下从1.11g增加到1.32g），总体病理学为零。

这项研究由Altasciences Company Inc.进行，证明HT-KIT符合或超过严格的生物分析基准：

所有校准曲线、质量控制和稀释完整性要求均符合，重现性高。

90.5%的真实样本再分析（ISC）值在± 30%范围内，远高于66.7%的监管最低值。

扩展稳定性：HT-KIT在-80 ° C下在血清中保持稳定37天，超过了经过验证的28天稳定期，进一步的研究正在进行中。

没有任何方案或SOP偏离影响研究的可靠性。

霍斯希望将这些生物分析数据整合到其正式的GLP毒理学包中，并正在准备研究性新药（IND）申请。

6月，Silo Pharma Inc.（纳斯达克股票代码：SILO）宣布了一份不具约束力的意向书，将与Hoth Therapeutics组建一家50：50的战略合资企业，以Hoth独家获得美国退伍军人事务部（VA）授权的技术为基础，开发并商业化一种潜在的肥胖和代谢疾病治疗方法。由退伍军人事务部（VA）和埃默里大学共同开发。

这种新型治疗平台以胶质细胞系源性神经营养因子（GDNF）为中心，这是一种VA发明的生物制品，在临床前模型中已证明具有抗肥胖作用和代谢调节作用。

该平台受美国专利第10，052，362号保护，针对多种高负担疾病，包括非酒精性脂肪肝（NALDA）、2型糖尿病和中心性肥胖。

价格走势：在周二的最后一次检查中，HOTH股价在盘前上涨9.48%，至1.26美元。

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照片由Aunt Spray通过Shutterstock拍摄