FDA批准LEQEMBI® MQLIK ™（lecanemab-irmb）皮下注射剂用于维持剂量治疗早期阿尔茨海默病

LEQEMBI MQLIK是第一种也是唯一一种提供家庭注射的抗淀粉样蛋白治疗方法，帮助患者和护理伙伴在初步治疗18个月后继续治疗这种进行性、无情的疾病LEQEMBI MQLIK将于2025年10月6日在美国上市

东京和马萨诸塞州剑桥2025年8月29日/美通社/ --泰泰股份有限公司，株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤Haruo，“ai”）和Biogen Inc.（纳斯达克：BIIB，总部：马萨诸塞州剑桥，首席执行官：Christopher A. Viehbacher，“Biogen”）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准生物制品许可申请（BLA），用于每周一次的木豆包埋皮下注射（美国品牌名称：LEQEMBI® MQLIKTM，发音为“I Click”）用于维持给药。LEQEMBI IQLIK是一种皮下自动注射器（SC-AI），由Rheinai开发，含360 mg/1.8 mL（200 mg/mL），可在约15秒内给药。LEQEMBI IQLIK自动注射器适用于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆期阿尔茨海默病（AD）患者的维持给药治疗（统称为早期AD）在美国LEQEMBI 18个月后（lecanemab-irmb）静脉（IV）治疗，每两周10毫克/公斤，患者可以继续每四周一次10毫克/公斤静脉输注，或者使用LEQEMBI MQLIK自动注射器开始新的每周360毫克皮下注射。

支持皮下维持给药批准的临床试验

持续治疗的重要性

AD是一种进行性、无情的疾病，以淀粉样蛋白β（Aβ）和tau为标志，由持续的潜在神经毒性过程引起，该过程在淀粉样蛋白斑块去除之前开始，并在去除之后持续。1，2，3只有LEQMBI可以通过两种方式对抗AD--针对淀粉样蛋白斑块和原纤维 *，这可以影响下游的tau。由于AD生物标志物的再积累和治疗停止后恢复到安慰剂水平下降，4，5每周一次SC注射或每四周一次IV治疗的维持治疗为患者提供了继续减缓疾病进展和延长治疗益处的选择，目标是帮助患者更长时间地保持自己的身份。

SC维护选项的重要性

为了确认LEQEMBI MQLIK在预期使用环境中的安全有效使用，进行了其他研究，包括人为因素（HF）研究 *4和设备的耐受性评估。

从患者和护理合作伙伴的角度来看，受益包括能够在家中使用该设备，缩短治疗时间并继续治疗，而不必担心访问输液中心。医疗保健提供者报告说，该设备有可能为LEQEMBI反应良好并应继续治疗的患者提供新的选择。SC制剂还可能减少与IV维持给药相关的医疗资源，例如输注准备和护士监测，同时增加新合格患者开始治疗的输注容量，并简化整体AD治疗途径。

患者支持项目

CLARai致力于确保合适的患者能够访问LEQMBI。在美国，Deliverai提供多项支持计划来帮助患者和护理合作伙伴。专门的患者导航员将直接与患者和家人合作，为符合条件且合适的患者导航治疗和保险范围，并帮助应对保险范围、自付费用和患者访问计划方面的预期。LEQEMBI MQLIK患者还将获得注射支持。如需了解更多信息，请访问LEQEMBI.com，致电1-833-4-LEQMBI（1-833-453-7362），东部时间周一至周五上午8点至晚上8点。

此外，为了支持某些需要帮助支付药物费用的患者获得LEQEMBI，康乃狄克州的患者援助计划（PAP）将免费为符合条件的未投保和投保不足的患者提供LEQEMBI和LEQEMBI IQLIK，包括符合财务需求和其他计划标准的医疗保险受益人。

LEQEMBI IQLIK将于2025年10月6日在美国推出。点击此处了解LEQEMBI IQLIK如何提供以患者为中心的早期阿尔茨海默病护理以及我们的美国定价方法。

Deliverai是lecanemab在全球范围内的开发和监管提交的领导者，Deliverai和Biogen共同商业化和共同推广该产品，Deliverai拥有最终决策权。

* 原纤维被认为是毒性最强的Aβ物种，会导致AD的脑损伤，并在这种进行性和破坏性疾病的认知能力下降中发挥重要作用。原纤维会导致大脑中的神经元和突触损伤，随后会通过多种机制对认知功能产生不利影响。8据报道，这种情况发生的机制不仅是通过增加不可溶性Aβ斑块的形成，而且还通过直接破坏神经元和其他细胞之间的信号传递。据信，减少原纤维可能会减少神经元损伤和认知障碍，从而可能预防AD.9的进展

*2 ADNI是一个于2005年启动的临床研究项目，旨在开发预测AD发病和进展并确认治疗有效性的方法。该项目涉及针对健康老年人以及轻度认知障碍（ICI）和早期AD患者的多年纵向观察。

*3 BioFINGER受试者与Clarity AD和ADNI受试者相似，除了所有BioFINGER受试者均处于MCB阶段，不包括轻度AD受试者，并且其基线CDR-SB较低。BioFINGER是一项由瑞典隆德大学领导的大规模、长期前瞻性研究，旨在建立神经退行性疾病的早期诊断并阐明其病理生理学。除了AD之外，该研究还重点关注帕金森病等疾病。参与该研究的个人定期接受临床评估、认知功能测试、脑成像（MRI、Aβ PET、Tau PET）以及从血液和脑脊髓液（CSF）中收集生物标志物。

* 4人因研究是一门综合分析人类认知特征、身心特征以及影响其的环境、组织、系统和机构的实用科学学科。它旨在阐明人为错误发生的机制，并建立安全、舒适、高效的系统和工作环境。这项人为因素研究旨在验证LEQEMBI MQLIK可以在预期使用环境中安全有效地使用。

指示

LEQEMBI®适用于治疗阿尔茨海默病（AD）。LEQEMBI治疗应在患有轻度认知障碍（ICI）或轻度痴呆期疾病的患者（即临床试验中开始治疗的人群）中开始。

重要安全性信息

警告：淀粉样相关成像异常（ARIA）

· 针对聚集形式的β淀粉样蛋白（包括LEQEMBI）的单克隆抗体可以引起ARIA，其特征为ARIA伴肿胀（ARIA-E）和ARIA伴含铁血苷沉积（ARIA-H）。ARIA的发生率和时间因治疗而异。ARIA通常发生在治疗早期，并且通常无症状，尽管可能发生严重且危及生命的事件，包括癫痫发作和癫痫持续状态。ARIA可能致命。使用此类药物时，观察到严重的脑内出血（ICH）>1厘米，其中一些是致命的。由于ARIA-E可能导致类似缺血性中风的局灶性神经功能缺陷，因此在对接受LEQEMBI治疗的患者进行血栓溶解治疗之前，请考虑此类症状是否可能是ARIA-E造成的。

O 载脂蛋白E β 4（ApoE β 4）纯合性：与杂合性和非携带者相比，接受此类药物治疗的ApoE β 4纯合性患者（约15%的AD患者）ARIA的发生率更高，包括有症状的、严重的和严重的放射性ARIA。应在开始治疗前进行ApOE £ 4状态检测，以了解发生ARIA的风险。在检测之前，处方者应与患者讨论不同基因型的ARIA风险以及基因检测结果的影响。处方药应告知患者，如果不进行基因型检测，他们仍然可以接受LEQEMBI治疗;但是，无法确定他们是否是ApOE £ 4纯合性患者并且ARIA的风险较高。

· 在决定开始LEQEMBI治疗时，请考虑LEQEMBI治疗AD的益处以及严重ARIA事件的潜在风险。

禁忌症

禁忌用于对lecanemab或任何赋形剂严重过敏的患者。反应包括血管性肿胀和过敏反应。

警告和注意事项

淀粉样蛋白相关成像异常

此类药物（包括LEQEMBI）可能会导致ARIA-E（在MRI上可以观察到脑肿胀或脑沟积液）和ARIA-H（包括微出血和表浅铁质沉着症）。ARIA可以自发发生在AD患者中，特别是MRI结果提示脑淀粉样血管病（CAA）的患者，例如治疗前微出血或表浅铁质沉着症。ARIA-H通常与ARIA-E一起发生。报告的ARIA症状可能包括头痛、意识模糊、视觉变化、头晕、恶心和步态困难。也可能出现局灶性神经功能缺陷。症状通常会随着时间的推移而消失。

ARIA的发病率

LEQEMBI组中有3%出现症状性ARIA，0.7%出现严重ARIA症状。观察期间，79%的患者临床ARIA症状消退。观察到ARIA，包括无症状放射学事件：LEQEMBI，21%;安慰剂，9%。观察到ARIA-E：LEQEMBI，13%;安慰剂，2%。观察到ARIA-H：LEQEMBI，17%;安慰剂，9%。与安慰剂相比，LEQEMBI的分离ARIA-H没有增加。

脑出血的发生率

LEQEMBI组中有0.7%报告的ICH直径>1厘米，安慰剂组中有0.1%报告的ICH直径>1厘米。已观察到服用LEQEMBI的患者发生脑出血致命事件。

ARIA和ICH的风险因素

ApOE £ 4运营商状态

在服用LEQEMBI的患者中，16%是ApOE £ 4纯合者，53%是杂合者，31%是非携带者。在使用LEQEMBI时，ApOE β 4纯合型（LEQEMBI：45%;安慰剂：22%）的ARIA高于杂合型（LEQEMBI：19%;安慰剂：9%）和非携带者（LEQEMBI：13%;安慰剂：4%）。有症状的ARIA-E发生在9%的ApOE £ 4纯合者中，而杂合者中为2%和1%的非携带者。严重的ARIA事件发生在3%的ApOE £ 4纯合者以及~1%的杂合者和非携带者中。ApOE £ 4携带者和非携带者对ARIA管理的建议没有差异。

CAA的X线检查结果

可能表明CAA的神经影像学结果包括既往脑出血、脑微出血和皮质表浅铁质沉着症的证据。CAA患脑出血的风险增加。ApOE β 4基因的存在也与CAA相关。

基线存在至少2个微出血或MRI上存在至少1个表浅铁质沉着区域（可能提示CAA）已被确定为ARIA的风险因素。患者因存在>4个微出血和提示CAA（既往脑出血最大直径>1厘米、表浅铁质沉着症、血管源性肿胀）或其他可能增加脑出血风险的病变（动脉瘤、血管畸形）而被排除在Clarity AD之外。

合并抗血栓或血栓溶解药物

在Clarity AD中，如果患者服用稳定剂量，则允许基线使用抗血栓药物（阿司匹林、其他抗血小板药物或抗凝剂）。大多数接触是阿司匹林。抗血栓药物不会增加LEQEMBI引起ARIA的风险。脑出血的发生率：服用LEQEMBI合并抗血栓药物的患者为0.9%，不使用抗血栓药物的患者为0.6%，服用LEQEMBI单独与抗凝剂或与阿司匹林等抗血小板药物联合使用的患者为2.5%，而接受安慰剂的患者为0.5%。

1名在ARIA局灶性神经系统症状和使用血栓溶解剂的情况下服用抗淀粉样蛋白单克隆抗体的患者发生致命脑出血。

在考虑服用抗血栓药物或血栓溶解剂时应格外谨慎（例如，组织纤溶酶原激活剂）给已经接受LEQEMBI治疗的患者。由于ARIA-E可能导致类似缺血性中风的局灶性神经功能缺陷，因此治疗临床医生在对接受LEQEMBI治疗的患者进行血栓溶解治疗之前应考虑此类症状是否可能是ARIA-E造成的。

在考虑将LEQEMBI用于具有表明脑出血风险增加的因素的患者时，特别是需要接受抗凝治疗的患者或MRI结果提示CAA的患者时，应谨慎。

LEQEMBI的X光检查严重度

大多数ARIA-E放射学事件发生在前7剂内，尽管ARIA可能随时发生，并且患者可能发生>1次发作。4%的患者中，ARIA-E联合LEQEMBI的最大放射学严重程度为轻度，7%为中度，1%为重度。检测后，52%的ARIA-E患者的MRI症状在12周内消退，81%的患者在17周内消退，总体而言为100%。LEQEMBI治疗的ARIA-H微出血的最大放射学严重程度为9%的患者为轻度，2%为中度，3%为重度; 4%的患者为轻度，1%为中度，0.4%为重度。在LEQEMBI中，ApOE £ 4纯合者（5%）与杂合者（0.4%）或非携带者（0%）中严重放射学ARIA-E的发生率最高。在LEQEMBI中，ApOE £ 4纯合者（13.5%）与杂合者（2.1%）或非携带者（1.1%）中严重放射学ARIA-H的发生率最高。

监测和剂量管理指南

建议进行基线脑部MRI和定期MRI监测。建议在治疗的前14周内加强对ARIA的临床警惕。根据ARIA-E和ARIA-H的临床症状和放射学严重程度，在考虑是否继续给药或暂时或永久停止LEQEMBI时使用临床判断。如果患者出现ARIA症状，应进行临床评估，包括MRI（如果有需要）。如果在MRI上观察到ARIA，则在继续治疗之前应进行仔细的临床评估。

超敏反应

LEQEMBI会发生超敏反应，包括血管性肿胀、支气管痉挛和过敏反应。首次观察到任何与超敏反应一致的体征或症状后，立即停止输注，并开始适当的治疗。

与输液相关的反应（IRR）

IRR已得到缓解-LEQEMBI：26%;安慰剂：7%-大多数LEQEMBI病例（75%）发生在首次输注时。IRR大多为轻度（69%）或中度（28%）。症状包括发烧和流感样症状（寒战、全身疼痛、感觉颤抖和关节疼痛）、恶心、呕吐、低血压、高血压和氧气饱和度下降。

IRR可能发生在输注完成期间或之后。如果输注期间出现IRR，则可以降低或停止输注速度，并根据临床指征启动适当的治疗。在未来输注抗组胺药、对扑热息痛、非甾体抗炎药或皮质类固醇之前，考虑进行预防性治疗。

不良反应

LEQMBI（lecanemab-irmb）可用：

请查看LEQEMBI的完整处方信息，包括盒装棉条。

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编辑请注意

1. 关于lecanemab（通用名称，品牌名称：LEQEMBI®）

Lecanemab是Ottai和BioArctic之间战略研究联盟的成果。它是一种人源化免疫球蛋白γ（IgG 1）单克隆抗体，针对聚集的可溶性（原纤维）和不可溶性形式的淀粉样蛋白-β（Aβ）。原原纤维被认为是AD发生的脑损伤的原因，并被认为是Aβ最具毒性的形式，在与这种进行性、衰弱性疾病相关的认知能力下降中发挥主要作用。1原纤维会导致大脑神经元损伤，这反过来又会通过多种机制对认知功能产生负面影响，不仅会增加不可溶性Aβ斑块的发展，还会增加对脑细胞膜以及神经细胞或神经细胞与其他细胞之间传递信号的连接的直接损伤。2据信原纤维的减少可能会阻止脑细胞的进展通过减少对大脑神经元的损伤和认知功能障碍来治疗AD。

Lecanemab已在48个国家获得批准，并正在10个国家接受监管审查。2025年1月，用于静脉（IV）维持给药治疗的补充生物制品许可申请（sBLA）在美国获得批准，并已在九（9）个国家和地区提出申请。

LEQEMBI在这些国家的批准是基于Essai全球Clarity AD临床试验的3期数据，该试验满足了其主要终点和所有关键次要终点，并获得了统计学显着的结果。主要终点是全球认知和功能量表、临床痴呆症评级箱总和（CDR-SB）。在Clarity AD临床试验中，与安慰剂相比，lecanemab治疗在18个月时使CDR-SB的临床下降减少了27%。两组基线时的平均CDR-SB评分约为3.2。18个月时，lecanemab组较基线的调整最小平方平均变化为1.21，安慰剂组为1.66（差异，-0.45; 95%置信区间[CI]，-0.67至-0.23; P<0.001）。此外，AD合作研究-轻度认知障碍日常生活活动量表（ADCS-LCC-ADL）的次要终点（衡量护理AD患者的人员提供的信息）指出，与安慰剂相比，具有统计学意义的益处为37%。lecanimab组18个月时ADCS-LCC评分较基线的调整平均变化为-3.5，安慰剂组为-5.5（差异，2.0; 95%CI，1.2至2.8; P<0.001）。ADCS MCI-ADL评估患者独立运作的能力，包括穿衣、进食和参与社群活动的能力。lecanemab组最常见的不良事件（>10%）是输液反应、ARIA-H（合并脑微出血、脑巨出血和表浅铁质沉着症）、ARIA-E（肿胀/渗出）、头痛和跌倒。

自2020年7月以来，针对临床前AD患者的3期临床研究（AHEAD 3-45）正在进行中，这意味着他们临床正常，并且大脑中淀粉样蛋白水平处于中等或升高。AHEAD 3-45是阿尔茨海默氏症临床试验联盟之间的公私合作伙伴关系，该联盟为美国阿尔茨海默氏症和相关痴呆症的学术临床试验提供基础设施，由美国国立卫生研究院下属的国家老龄化研究所资助。自2022年1月以来，由圣路易斯华盛顿大学医学院领导的Dominantly Inherited Alzheimer Network Trials Unit（DIAN-TU）进行的Tau NexGen针对Dominantly Inherited AD（DIAD）的临床研究正在进行中，其中包括lecanemab作为抗淀粉样蛋白治疗的支柱。

2. 关于Essai与Biogen在AD领域的合作

自2014年以来，Biogen和Biogai一直在合作开发和商业化AD治疗。Lecanemab的开发和监管提交工作在全球范围内由Recanai牵头，两家公司共同商业化和共同推广该产品，Recanai拥有最终决策权。

3. 关于Ottai和BioArctic之间的AD合作

自2005年以来，Essai和BioArctic在AD治疗的开发和商业化方面进行了长期合作。根据2007年12月与BioArctic达成的协议，泰泰获得了研究、开发、生产和销售用于治疗AD的lecanemab的全球权利。抗体lecanemab备份的开发和商业化协议于2015年5月签署。

4. 关于泰泰公司，公司

泰泰的企业理念是“在日常生活领域首先考虑患者和人们，并增加医疗保健提供的好处。“根据这一概念（也称为人类医疗保健（hhc）概念），我们的目标是通过缓解对健康的焦虑和减少健康差异的形式有效实现社会公益。凭借由研发设施、制造基地和营销子公司组成的全球网络，我们努力创建和提供创新产品，以针对医疗需求未满足的疾病，特别关注我们的战略领域神经病学和肿瘤学。

此外，我们还通过与全球合作伙伴合作开展各种活动，展示了我们对消除被忽视的热带病（NTDS）的承诺，这是联合国可持续发展目标（SDG）的目标（3.3）。

有关泰泰的更多信息，请访问www.eisai.com（全球总部：泰有限公司，有限公司）、并在X、LinkedIn和Facebook上与我们联系。该网站和社交媒体渠道面向英国和欧洲以外的受众。对于英国和欧洲的受众，请访问www.eisai.eu和LinkedIn。

5. 关于Biogen

Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，引领创新科学，提供新药来改变患者的生活，并为股东和我们的社区创造价值。我们应用对人类生物学的深刻理解，并利用不同的模式来推进一流的治疗或可带来卓越结果的疗法。我们的方法是冒大胆的风险，平衡投资回报，以实现长期增长。

该公司定期在其网站www.biogen.com上发布对投资者可能重要的信息。在社交媒体上关注Biogen- Facebook、LinkedIn、X、YouTube。

Biogen安全港

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括关于lecanemab的潜在临床作用; lecanemab的潜在益处、安全性和有效性;潜在的监管讨论、提交和批准及其时间，包括lecanemab-irmb（LEQEMBI IKLIK）;阿尔茨海默病的治疗; Biogen与Essaai合作安排的预期好处和潜力; Biogen商业业务和管道计划（包括lecanemab）的潜力;以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能伴随“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“意图”、“可能”、“目标”、“计划”、“可能”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“前景”、“应该”、“目标”、“可能”、“预测”、“项目”、“前景”、“应该”、“目标、“will”、”would”以及其他具有类似含义的词语和术语。药物开发和商业化涉及高度风险，只有少数研究和开发计划导致产品商业化。早期临床试验的结果可能并不代表完整结果或后期或更大规模临床试验的结果，也不能确保获得监管机构的批准。您不应过度依赖这些陈述。鉴于其前瞻性，这些陈述涉及重大风险和不确定性，这些风险和不确定性可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类陈述中反映的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及管理层当前可用的信息。鉴于其性质，我们无法保证这些前瞻性陈述中表达的任何结果将全部或部分实现。我们警告说，这些陈述可能受到风险和不确定性的影响，其中许多超出了我们的控制范围，可能导致未来的事件或结果与本文件中所述或暗示的事件或结果存在重大差异，其中包括开发、许可或收购其他候选产品或现有产品的额外适应症的长期成功的不确定性;与产品批准、现有产品额外适应症批准、销售、定价、增长、报销和上市产品相关的期望、计划和前景;我们有效实施企业战略的能力;成功实施我们的战略和增长计划，包括收购;临床试验中的阳性结果可能无法在后续或验证性试验中复制或早期临床试验成功的风险可能无法预测后期或大规模的结果临床试验或其他潜在适应症的试验;与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能产生的意外担忧、监管机构可能需要额外信息或进一步研究，或者可能无法批准或可能推迟批准我们的候选药物;不良安全事件的发生、我们产品的使用限制或产品责任索赔;以及我们提交给美国证券交易委员会的其他报告中描述的任何其他风险和不确定性。

这些声明仅限于本新闻稿发布之日，并基于我们目前掌握的信息和估计。如果已知或未知的风险或不确定性成为现实，或者基本假设被证明不准确，实际结果可能与过去的结果以及预期、估计或预测的结果存在重大差异。请投资者不要过度依赖前瞻性陈述。风险、不确定性和其他事项的进一步列表和描述可在我们截至2024年12月31日财年的10-K表格年度报告以及我们随后的10-Q表格和10-K表格报告中找到，在每种情况下都包括其中标题为“关于前瞻性陈述的注释”和“第1A项”的部分。风险因素”，以及我们随后关于8-K表格的报告中。除法律要求外，我们不承担任何义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

引用

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来源：ai Inc.