Zevra Therapeutics将在ICIEM 2025上在MIPLYPFA上展示四张海报

泽夫拉治疗公司（纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra或该公司）是一家专注于为罕见疾病患者提供治疗的商业阶段公司，今天宣布将在2025年9月2日至6日在日本京都举行的国际先天代谢错误大会（ICIEM）上展示有关MIPLYPFA ®（MY-SYS-FAH）（arimoclomol）的四张海报。

MIPLYPFA在美国被批准用于治疗C型尼曼-皮克病（NPC）。一张海报（# BP-19）详细描述了MIPLYFFA的作用机制，独特地靶向NPC的潜在病理生理学，被选为最佳海报奖。此外，还将提供来自一项在2岁以下患者中开展的多中心儿科子研究的阳性新数据，以及接受麦格司他常规临床治疗并在治疗方案中从安慰剂转换为MIPLYFFA的患者的一项新的预定疗效分析。