Amylyx在令人失望的试验后停止罕见脑部疾病药物计划

Amylyx Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：AMGX）周三决定停止在患有进行性核上性麻痹（PSP）的成年人中使用AMX 0035（苯丁酸钠[PB]和牛熊二醇[TUSO，也称为熊佐氧考牛磺酸]）的ORION计划。

PSP是一种罕见的退行性脑部疾病，会导致平衡、运动、眼动、言语、吞咽、情绪和认知方面的问题。

第24周，AMX 0035与安慰剂相比在主要或次要结局方面没有表现出差异。

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根据这些结果，该公司将停止2b期试验和开放标签扩展，并且不会启动该计划的3期部分。

安全性数据与之前研究的安全性数据一致，AMX 0035总体耐受性良好。

Amylyx表示，其最高优先事项和重点仍然是avexitide的关键III期LUCIDITY试验，预计将于2025年完成入组，预计将于2026年上半年公布顶线数据。

该公司还在继续开发AMX 0035治疗Wolfram综合征，并在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中进行AMX 0114治疗，预计2025年将获得第一期LUMINA试验的早期队列数据。

7月，Amylyx Pharmaceuticals在内分泌学会年会上介绍了其对阿维西肽（一种研究性的GLP-1受体受体阻滞剂）的II期PREVENT和2b期试验的新探索性分析。

在2b期试验中，目前正在III期LUCIDITY试验中进行评估，每天一次90毫克的阿维西肽将中度至重度低血糖事件的发生率降低了64%。超过一半的参与者在治疗期间没有发生此类事件。

Amylyx预计其现金跑道将延长到2026年底。

2024年3月，Amylyx分享了AMX 0035（在美国也称为Relyvrio，在加拿大也称为Albrioza）治疗ALS的PHOENIX三期试验的总体结果。

通过第48周修订的肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R）总分较基线的变化来衡量，PHOENIX未达到统计学意义（p=0.667）的主要终点，次要终点也未观察到统计学意义。

价格走势：周三最后一次检查，AMNX股价下跌0.66%，至9.10美元。

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