Regeneron在罕见疾病竞赛中取得进展，自身免疫性肌肉疾病试验数据呈阳性

再生能制药公司（纳斯达克股票代码：REGN）周二分享了III期NIMBLE试验的数据，该试验评估了在患有全身性重症肌无力（gMG）的成人中进行的研究性cemdisisiran单药治疗。

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会导致随意肌无力，影响眼睛、面部、颈部、手臂、腿和呼吸。

试验符合主要和关键次要终点。

Cemdisiran是一种siRNA，可降低补体因子5（C5）的循环水平，在本试验中作为单药治疗，与平均74%的补体活性抑制相关。

该试验还评估了cemdisiran和pozelimab（一种C5抗体）的组合。该组合（cemdi-poze）导致了近99%的互补活性抑制，也符合主要和关键次要终点，尽管cemdiisran单药治疗在这些终点方面在数字上更好。

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患者被随机分配接受皮下给药：每12周一次的cemdi-poze（cemdiisran 200毫克和pozelimab 200毫克）每4周一次，或安慰剂每4周一次。

主要终点评估了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总分从基线到第24周的总分变化，这是一项患者报告的问卷，测量受gMG影响的日常功能，例如说话、吃饭、呼吸、视力和行动能力。

关键次要终点评估了定量重症肌无力（QMG）总分较基线的总分变化，这是一项由医生进行的评估，评估视力、说话/吞咽、呼吸和肢体功能。

历史临床试验数据报告称，目前批准的C5抑制剂疗法显示，12至26周时，MG-ADL总分存在安慰剂调整后的治疗差异，范围为-1.6至-2.1。

cemdisiran和cemdi-poze在第24周时都表现出了日常功能活动的改善，其中cemdisiran在所有gMG特定结果中表现出更好的结果。

在MG-ADL和QMG中，总分下降幅度越大，表明疾病症状改善越好，治疗效果越好。

任何患者均未出现脑膜炎球菌感染。截至第24周，cemdisiran组没有因不良事件而停止治疗。

NIMBLE试验的详细结果将在即将举行的医学会议上公布。

cemdisisiran的美国监管申请计划于2026年第一季度提交，等待与FDA讨论。

7月，阿斯利康公司（AstraZeneca Plc）（纳斯达克股票代码：AZN）报告了PREVaIL 3期试验的高水平结果，该试验评估了gefurulimab在成人gMG中的安全性和有效性。该试验招募了260名患者。

数据表明，与安慰剂相比，第26周MG-ADL总分较基线出现了统计学显着且具有临床意义的改善。

Inbox SE（纳斯达克股票代码：ARGX）周一发布了Vyvgart（IV：efgartigimod alfa-fcab）关键3期ADAPT SERON研究的总体数据。

该研究达到了其主要终点，证明与安慰剂相比，接受Vyvgart治疗的AChR-Ab血清阴性gMG患者在MG-ADL总分方面取得了统计学显着且具有临床意义的改善。

REGN价格走势：根据Benzinga Pro数据，周二发布时，Regeneron Pharmaceuticals股价上涨1.83%，至582.83美元。

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