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2025-08-25 20:09
iECURE,Inc.,一家专注于开发变体不可知的体内靶向基因插入疗法的基因组编辑公司今天宣布,正在进行的OTC-HOPE临床试验的额外数据将在第六届国际尿循环疾病研讨会上发布,该公司评估其候选ECHER-506治疗新生儿发病性的ornithine转氨淀粉酶(OTC)缺乏症的额外数据将在第六届国际尿循环疾病(UCD)研讨会上发布,将于2025年9月1日至2日在日本京都举行,第15届国际先天代谢错误大会(ICIEM)将于2025年9月3日至6日在日本京都举行。
海报展示将基于该公司最初于2025年1月报告的数据,该数据显示,根据研究方案,在正在进行的OTC-HOPE研究中接受治疗的第一个婴儿出现了完全的临床反应。