在血液疾病治疗的第三阶段取得强劲成果后，主角计划在年底向FDA申请Rusfertide

主角治疗公司（“主角”或“公司”）今天宣布，rusfertide是一种潜在的同类中首创的hepcidin模拟肽，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性治疗指定，用于治疗very红细胞增多症（PV）患者的红细胞增多症。2020年，rusfertide获得了孤儿药地位和快速通道称号。突破性治疗指定是一个旨在加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查的过程，初步临床证据表明该药物可能比现有治疗方法表现出实质性改善。1突破性治疗指定还传达了优先NDA审查的资格1和孤儿药物指定使申办者有资格获得各种激励措施，包括扩大市场的潜力排他性.2

rusfertide的突破性指定得到了3期VERUTE研究的32周积极数据的支持，该研究在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体会议上作为最新突破性摘要提交，强调了其改变实践的潜力。

Dinesh V. Patel博士说：“我们对FDA决定授予rusfertide突破性治疗称号感到非常高兴，这凸显了其与现有PV疗法相比具有重大改善的潜力。”Protagonist总裁兼首席执行官。我们仍有望在今年年底之前提交用于very红细胞增多症的rusfertide的NDA。"

Arturo Molina医学博士说：“在VERLY 3期试验中，rusfertide在所有主要和关键次要终点方面均表现出积极结果，包括红细胞压积控制、放血依赖性降低以及患者报告的结局，包括疲劳改善。”MS，Protagonist首席医疗官。“全面的数据提供了令人信服的证据，证明rusfertide有可能解决PV患者未满足的医疗需求，这些患者无法通过标准护理或当前可用的治疗来实现充分的红细胞压积控制。"

根据2024年达成的全球合作和许可协议，Rusfertide正在与武田制药公司联合开发，根据该协议，Protagonist仍然主要负责通过NDA申请进行开发。