细胞与基因疗法产业化提速，谁能把握新一轮红利？

原标题：细胞与基因疗法产业化提速，谁能把握新一轮红利？

近年来，细胞与基因疗法正在从实验室逐步走向临床应用，成为全球医药产业最受关注的前沿领域之一。以CAR-T为代表的细胞疗法在血液肿瘤领域已展现出显著疗效，并不断向实体瘤拓展；而基因疗法则通过直接修复或替换缺陷基因，为罕见病和遗传病提供了全新的解决路径。随着技术瓶颈逐步突破，更多创新管线进入临床阶段，行业正进入“科研突破+临床验证”的加速期。

在政策支持、资本投入和企业研发的共同推动下，细胞与基因疗法产业链逐渐完善，涵盖病毒载体生产、工艺开发、质量控制等多个环节，技术壁垒高、创新价值突出。与此同时，随着生产工艺成熟和成本下降，疗法有望从小规模尝试逐步走向规模化应用，推动行业打开更大的市场空间。

本文，头豹研究院将对细胞与基因疗法行业发展现状、发展趋势及竞争格局等关键领域进行深入分析，以期对未来发展趋势做出研判。

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细胞与基因疗法行业概述

细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)是指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入(或植入)人体，用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞(系)的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。基因治疗是指通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗按照载体类型可分为病毒载体基因治疗和非病毒载体基因治疗。基因工程技术、表达载体和基因递送方法设计的突破与进步为CGT行业的发展奠定基础。由此，CGT的发展方向呈现出从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势。

● 细胞与基因疗法行业特征包括

应用领域广泛

技术壁垒较高

CGT药物生产难度较大，质量控制严格，涉及复杂的生产工艺流程，众多技术平台等。以CAR-T细胞的生产流程为例，主要涉及质粒生产、病毒载体生产和细胞治疗三大工艺，其中不同工艺又需要多个生产步骤，叠加严格的质量控制手段，导致CGT药物的生产具有耗时长、技术门槛高、成本高。CAR-T细胞的生产涉及质粒、病毒和细胞三个不同的对象，其培养、纯化、测试等工艺都不一致，且技术平台之间存在较大差异，CGT企业通常缺乏完备的团队及设施完成。

在研管线丰富

近年来随着CGT药物的快速推进，愈多药物进入了IND甚至是BLA阶段。2016年起，中国已成为免疫细胞临床试验主要开展地区。中国细胞疗法发展迅速，2023年已有多个CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T获批IND。AAV产品共有32款获NMPA批准临床，其中2023年就有16款，目前已有三款产品推进到临床Ⅲ期，分别是诺华的OAV101、信致医药的BBM-H901和纽福斯的NR082。随着中国CGT药物的快速发展，未来将有多个CGT药物进入BLA申请阶段。据不完全统计，2024年1-3月已有32款CGT疗法获批IND，CAR-T疗法的药物成为获批上市的CGT药物中的主流。获批的药物中包括22款细胞产品、10款基因治疗产品。

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细胞与基因疗法行业产业链分析

● 细胞与基因疗法产业链的发展现状

中国CGT领域已经形成较为完整的产业链，多为下游治疗产品开发的布局，上游关键性原材料与生产工艺领域仍以进口进口品牌为主，国产替代空间巨大。

●细胞与基因疗法行业产业链主要有以下核心研究观点

细胞与基因疗法凭借显著的治疗优势，成为新一代突破性的精准治疗手段。

基因工程技术、表达载体和基因递送方法设计的突破与进步为CGT行业的发展奠定基础。由此，CGT的发展方向呈现出从传统细胞治疗向与基因修饰相结合的方向发展的趋势。在全球CGT在研管线中，基因治疗占半壁江山，适应症集中在肿瘤和罕见病。中国市场中，研究最集中的靶点有CD19、BCMA、CD22，聚焦的适应症则以非霍奇金淋巴瘤、晚期实体瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等为主。其中，B细胞淋巴瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等适应症已有产品批准上市。

中国CGT药物获批数量稳定增长。

随着中国CGT药物的快速发展，未来将有多个CGT药物进入BLA申请阶段。2024年全球共17款CGT疗法获批。国外占大多数，国内也有4款CGT产品获批上市，分别是：科济药业的“泽沃基奥仑赛注射液”，传奇生物的“西达基奥仑赛注射液”，药明巨诺的“瑞基奥仑赛”，渤健的“托夫生注射液”。

03

细胞与基因疗法行业市场规模

● 细胞与基因疗法行业规模的概况

2019年—2023年，细胞与基因疗法行业市场规模由0.26亿人民币元增长至32.72亿人民币元，期间年复合增长率233.71%。预计2024年—2028年，细胞与基因疗法行业市场规模由84.40亿人民币元增长至526.50亿人民币元，期间年复合增长率58.04%。

●细胞与基因疗法行业市场规模历史变化的原因如下

近年来随着CGT药物的快速推进，越来越多的药物进入了IND甚至是BLA阶段，市场规模稳定增长。

2016年起，中国已成为免疫细胞临床试验主要开展地区。中国细胞疗法发展迅速，2023年已有多个CAR-T、CAR-NK、TIL、TCR-T获批IND。AAV产品共有32款获NMPA批准临床，其中2023年就有16款，目前已有三款产品推进到临床Ⅲ期，分别是诺华的OAV101、信致医药的BBM-H901和纽福斯的NR082。2024年全球共17款CGT疗法获批。国外占大多数，国内也有4款CGT产品获批上市。随着中国CGT药物的快速发展，未来将有多个CGT药物进入BLA申请阶段。

资金紧缩环境下，2023年中国CGT研发资本市场进入冷静期，但基于CGT应用前景，针对实体癌症适应症领域的细胞治疗药物研发仍是吸睛赛道。

相比2022年的投融资热度，2023年中国CGT研发资本市场进入冷静期，共发生投融资事件67起，融资金额为61.3亿元。相比2022年，投融资事件同比下滑30.2%，投融资总金额同比下滑42.8%，平均融资金额同比下滑19.7%。聚焦细胞治疗药物研发领域投融资情况可见，包括驯鹿生物、来恩生物、恒瑞源正、新景智源等在内的12家瞄准实体瘤适应症的细胞治疗药物研发企业获得21.44亿元融资；包括华赛伯曼、原启生物、沙砾生物3家开发TIL细胞治疗药物的企业共获得8.24亿元融资；包括优赛诺生物、贝斯生物等在内的11家瞄准通用型细胞治疗药物研发的企业获得5.52亿元融资；包括泽辉生物、启函生物、安龄生物、达尔文细胞生物等在内的利用干细胞技术瞄准肿瘤、神经退行性病变、抗衰、器官移植、关节软骨修复材料等方向的12家细胞治疗企业获得6.5亿元融资。CAR-T细胞治疗相关融资事情8起，融资5.84亿元，其中5起发展通用型或瞄准实体瘤适应症。

●细胞与基因疗法行业市场规模未来变化的原因主要包括

CGT疗法在研管线丰富，未来随着更多产品的获批上市将驱动市场进一步增长。

“中国新”靶点成果丰富，药物研发进程显著。

在CGT领域，中国也在积极探索新的靶点。用全球药物研发IND及以上的靶点除去中国药物IND及以上的靶点，得到“中国新”靶点。在2023“中国新”TOP15靶点的药品中，抗肿瘤领域占比最 大达51%，其次是神经系统占比15%，消化和代谢领域占比13%。在2023“中国新”TOP15靶点的药品中，绝大多数药品在国外仍然处于临床早中期，临床I期和临床II期共计占比84.2%，处于临床II阶段的药品占比最 大，为54%。

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细胞与基因疗法行业竞争格局

● 细胞与基因疗法竞争格局概况

细胞与基因疗法行业呈现以下梯队情况：第 一梯队公司有药明巨诺、永泰生物等；第二梯队公司为百暨基因、亘喜生物等；第三梯队有华道生物、吉凯基因等。

● 细胞与基因疗法行业竞争格局的形成主要包括以下原因

跨国制药巨头拥有强大的研发实力、丰富的临床经验以及广泛的产品管线。

CGT疗法不断取得突破，为众多疑难病症的治疗带来新希望，国内企业通过产品获批上市提升自身竞争力。

在生物医药领域，CGT疗法不断取得突破，为众多疑难病症的治疗带来新希望。据不完全统计，2024年全球共17款CGT疗法获批。国外占大多数，国内也有4款CGT产品获批上市，分别是：科济药业的“泽沃基奥仑赛注射液”，传奇生物的“西达基奥仑赛注射液”，药明巨诺的“瑞基奥仑赛”，渤健的“托夫生注射液”。另外15款获批产品中有2款是扩展适应症，分别是：药明巨诺的“瑞基奥仑赛”和SareptaTherapeutics的“Elevidy”。

●细胞与基因疗法行业竞争格局的变化主要有以下几方面原因

部分CGT企业向CDMO转型，向产业链上游布局，以增强自身竞争力。

部分CGT企业向CDMO转型，如金斯瑞、蓬勃生物、普瑞金生物、赛诺生、五加和基因等公司，这类CGT CDMO企业的优势主要体现在具有先进工艺平台，并且具有较为多元化的细胞与基因技术资源，是中国CGT CDMO企业开展自研的典型代表。这一类企业受到了资本市场的热捧，中国CGT CDMO领域较大的一笔融资来源自金斯瑞蓬勃生物，数额达到了1.5亿美元。

中国CGT在研管线丰富，未来随着更多产品的获批上市，市场竞争将愈加激烈。

中国CGT在研管线647余项，其中已上市产品8款，申请上市3项，Ⅰ期临床295项，Ⅱ期临床217项，Ⅲ期临床20项，另有54项正在申请进入临床试验阶段。研究最集中的靶点有CD19、BCMA、CD22，聚焦的适应症则以非霍奇金淋巴瘤、晚期实体瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等为主。其中，B细胞淋巴瘤、急性B淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等适应症已有产品批准上市。