Ionis Pharma赢得FDA Nod，用于治疗罕见遗传性肿胀障碍的首个RNA靶向疗法

周四，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Ionis Pharmaceuticals，Inc. s（纳斯达克股票代码：IONS）Dawnzera（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。

Dawnzera是第一个也是唯一一个获批用于治疗HAE的RNA靶向药物，旨在靶向血浆前激释放酶（PKK），这是一种激活与HAE急性发作相关的炎症介体的关键蛋白质。

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，涉及身体各个部位（包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或喉咙）反复发作严重肿胀（血管性肿胀）。估计HAE将影响美国约7，000人

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Dawnzera 80毫克每四周（Q4 W）或八周（Q8 W）通过皮下自动注射器自我给药一次。

该批准是基于OASIS-HAE三期研究的积极结果。

该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，Dawnzera Q4 W在24周内将每月HAE发作率显着降低了81%。

从第二剂（关键次要终点）开始测量时，平均发作率下降至87%。

此外，从第二剂开始测量，Dawnzera Q4 W在24周内将中至重度HAE发作减少了约90%。

OASISplus研究还包括一个转换队列，在之前接受过武田制药有限公司（纽约证券交易所代码：TK）Takhzyro（lanadelumab）或BioCryst Pharmaceuticals Inc.治疗的患者中评估Dawnzera Q4 W。s（纳斯达克股票代码：BCRX）Orladeyo（berotralstat）至少12周。

在16周内，与之前的预防性治疗相比，改用Dawnzera将平均HAE发作率降低了62%，在改用期间没有观察到突破性发作的平均增加。

6月，BioCryst同意以高达2.64亿美元的价格将其欧洲Orladeyo（berotralstat）业务出售给Nehrammed Gentili。

7月，FDA批准了KalVista Pharmaceuticals Inc. s（纳斯达克股票代码：KALV）Ekterly（sebetralstat）用于12岁及以上成人和儿童患者的HAE急性发作。

Ekterly是第一种也是唯一一种针对HAE的口服按需治疗药物。HAE的特征是反复发作的严重肿胀（血管性肿胀）。

6月，FDA批准了CSL Limited（OTC：CLLLY）的Andembry（garadacimab-gxii），这是唯一一种靶向因子Xlia的治疗药物，用于预防12岁及以上的成人和儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。

Andembry是唯一一种从一开始就为所有患者提供每月一次剂量的治疗方法，是通过不含柠檬酸盐配方的自动注射器在15秒或更短的时间内进行皮下自我注射。

价格走势：周四最后一次检查，IONS股价上涨0.91%，至43.20美元。

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