FDA批准Ionis的DAWNZERA作为治疗遗传性血管性脑病的首个RNA靶向疗法，提供Q4 W或Q8 W给药最长剂量选择

- DAWNZERA表现出显着且持续的HAE发作率降低和长期疾病控制-

- 为HAE提供最长的给药选择，每4或8周给药一次-

- 最近发布的交换机数据支持令人信服的配置文件-

- Ionis在短短九个月内第二次独立发布，明年可能还会再发布两次-

- Ionis将于美国东部时间今天中午12：15主持网络广播-

爱奥尼斯制药公司（纳斯达克股票代码：IONS）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准DAWNZERA™（donidalorsen）用于预防性治疗，以预防12岁及以上的成人和儿童患者发生遗传性血管性脑病（HAE）。DAWNZERA是第一个也是唯一一个获批用于治疗HAE的RNA靶向药物，旨在靶向血浆前激释放酶（PKK），这是一种激活与HAE急性发作相关的炎症介体的关键蛋白质。DAWNZERA 80毫克每四周（Q4 W）或八周（Q8 W）通过皮下自动注射器自我给药一次。

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，涉及身体各部位（包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或喉咙）严重肿胀（血管性水肿）的反复发作。估计HAE将影响美国约7，000人