FDA批准Ionis的DAWNZERA作为治疗遗传性血管性脑病的首个RNA靶向疗法，提供Q4 W或Q8 W给药最长剂量选择

- DAWNZERA表现出显著和持续的HAE发作率降低和长期疾病控制-

- 为HAE提供最长的给药选择，每4或8周给药一次-

- 最新发布的交换机数据支持令人信服的配置文件-

- Ionis在短短九个月内的第二次独立发射，明年可能还会有两次发射

- Ionis将于东部时间今天下午12点15分主持网络直播-

Ionis Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准DAWNZERA™（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。DAWNZERA是第一个也是唯一一个被批准用于HAE的RNA靶向药物，旨在靶向血浆前激肽释放酶（PKK），这是一种激活与HAE急性发作相关的炎症介质的关键蛋白质。DAWNZERA 80毫克每四周（Q4 W）或八周（Q8 W）通过皮下自动注射器自我给药一次。

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，涉及身体各个部位（包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或喉咙）反复发作严重肿胀（血管性肿胀）。估计HAE将影响美国约7，000人