Rhythm Pharmaceuticals宣布FDA已接受塞特拉诺肽的补充新药申请，以治疗获得性下丘脑肥胖

美国食品和药物管理局接受sNDA提交优先审查;将PDUFA目标日期设定为2025年12月20日--

- 欧洲药品管理局接受并验证塞特美拉诺肽II型变异MAA的提交，以治疗后天性下视丘肥胖-

- 该公司将于9月24日星期三在波士顿举办“后天性下丘脑肥胖的商业准备”活动，面向投资者和分析师-

节奏制药公司（纳斯达克股票代码：RYTM）是一家专注于改变罕见神经内分泌疾病患者生活的商业阶段生物制药公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受该公司提交塞美拉诺肽的补充新药申请（sNDA），寻求批准用于治疗与获得性下视丘肥胖相关的疾病。FDA已对sNDA进行优先审查，并将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期定为2025年12月20日。

此外，欧洲药品管理局（EMA）已确认对塞美拉诺肽用于相同适应症的上市许可申请（MAA）的II型变更提交进行了验证。人用药品委员会（CHMP）于2025年8月16日开始申请审查，该委员会将就潜在批准向欧盟委员会（EC）发表意见。

Setmelanotide是一种黑皮质素4受体（MC 4 R）激动剂，此前已被FDA、EMA和英国药品与保健产品监管局（MHRA）批准为IMCIVREE®，用于治疗因Bardet-Biedl综合征和POMC、PCSK 1或LEPR缺乏症引起的肥胖症。

医学博士戴维·米克尔（David Meeker）表示：“总而言之，这些重要的里程碑代表了我们为获得性下视丘肥胖患者推出首个批准的治疗方法的紧迫使命中的关键一步。”Rhythm董事长、首席执行官兼总裁。“针对一般性肥胖症的治疗方法对于患有后天性HO的患者来说，其长期疗效有限，他们面临着独特的挑战，包括能量消耗减少和饥饿感或吞噬过度增加，特别是由于下视丘损伤导致的MC 4 R途径损伤而导致的。我们致力于与监管机构密切合作，尽快向患者社区提供塞特美拉诺肽。"

sNDA和II型变异得到了在120名获得性下视丘肥胖患者中进行的关键III期TRANSECT试验的统计学显着且具有临床意义的数据的支持。TRANSHEND是迄今为止针对获得性下视丘肥胖的最大、最长的随机、安慰剂对照试验，该试验在2025年4月内分泌学会年会上的口头会议上公布了结果。这项全球研究达到了其主要终点，经安慰剂调整后的体重指数（BMI）下降了19.8%，具有统计学意义。对于平均BMI较基线的变化这一主要终点，接受塞特梅拉诺肽治疗的研究参与者（n=81）在第52周时降低了-16.5%，而接受安慰剂治疗的患者（n=39）增加了+3.3%（p<0.0001）。成人患者（18岁及以上; n=49）在52周时实现了安慰剂调整后的BMI下降-19.2%，儿科患者（18岁以下; n=71）在52周时实现了安慰剂调整后的BMI下降-20.2%。在TRANSECT研究中，塞特梅拉诺肽总体耐受性良好。最常见的治疗后出现的不良事件（影响超过20%的参与者）是恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着过度和头痛。