FDA将Regenxbio基因疗法的决定日期延长至明年

美国食品和药物管理局（FDA）周一延长了对REGENXBIO Inc.的审查时间轴。s（纳斯达克股票代码：RGNX）Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗粘胞菌病II（MPS II）（也称为亨特综合症）的生物制品许可申请（BLA）。

《处方药使用者收费法案》（PDUFA）目标日期已从2025年11月9日延长至2026年2月8日。

此次延期是在该公司应FDA信息请求提交了RGX-121关键研究（n=13）中所有患者的长期临床数据之后进行的。

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这些积极的12个月临床数据与BLA之前提交的相同患者的生物标志物和神经发育数据一致，并将在2025年9月举行的国际先天代谢错误大会（ICIEM）上提交。

2025年8月，FDA完成了对RGX-121 BLA的许可前和生物研究监测信息检查，没有观察到任何情况。FDA在BLA审查期间没有提出任何安全相关问题。

RGX-121是一种针对MPS II男孩的潜在一次性AAC治疗药物，旨在将艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因传递至中枢神经系统（中枢神经系统）。

IDS基因在中枢神经系统细胞内的传递可以提供血脑屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久来源，从而允许整个中枢神经系统的细胞长期交叉纠正。RGX-121表达的蛋白在结构上与正常I2 S相同。

MPS II是一种罕见的X连锁隐性疾病，由三体酶I2 S缺陷引起，导致糖胺聚糖（LGA）（包括硫酸乙扑（HS））在组织中积聚，最终导致细胞、组织和器官功能障碍。

2024年，REGENX比奥宣布了在5岁以下患者中进行的RGX-121 1 1/2/3期CAMPSIITE试验的总体结果。该试验达到了其主要终点，具有统计学意义。

接受RGX-121治疗的MPS II患者在16周时实现了脑脊髓液D2 S6（脑部疾病活动的关键生物标志物）水平下降，低于最大减轻疾病水平。

接受RGX-121的患者D2 S6中位数下降了86%，接近正常水平。

对在剂量探索阶段接受RGX-121治疗的患者进行的新的长期随访也显示，试验研究人员选择停止标准护理静脉内酶替代疗法（ERT）或允许保持ERT初治的患者比例很高。

价格走势：周二最后一次检查时，RGNX股价下跌7.46%，至8.06美元。

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