PTC Therapeutics罕见病疗法被FDA拒绝

PTC Therapeutics（纳斯达克股票代码：PTCT）周二宣布，美国FDA发布了一封完整的回复信，以回应其Vatiquone的上市申请，拒绝将该小分子药物用作治疗弗里德赖希共济失调（一种罕见的神经肌肉疾病）的治疗方法。

今年早些时候，该机构对该公司针对患有弗里德赖希共济失调症的儿童和成人的vatiquine新药申请进行了优先审查。NDA得到了多项临床试验（包括PTCT的全球MOVE-FA试验）的数据的支持，于8月19日发布，作为目标行动日期。

据PTC Therapeutics（纳斯达克股票代码：PTCT）称，FDA在RTL中指出，该公司尚未充分证明vatiquinone的功效，需要另一项控制良好的临床试验的数据来考虑重新提交NDA。

首席执行官马修·克莱因（Matthew Klein）表示：“当然，我们对FDA不批准甘草的决定感到失望，”他补充道，“我们计划与FDA会面，讨论解决RTL中提出的问题的潜在措施。"