REGENX比奥透露FDA延长RGX-121 BLA以治疗MPS II患者; PDUFA日期延长至2026年2月8日

马里兰州罗克维尔2025年8月18日/美通社/ -- REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）延长了用于治疗粘胞菌病II（MPS II）（也称为亨特综合症）的Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）生物制品许可申请（BLA）的审查时间轴。《处方药使用者收费法案》（PDUFA）目标日期已从2025年11月9日延长至2026年2月8日。

此次延期是在该公司应FDA信息请求提交了RGX-121关键研究（n=13）中所有患者的长期临床数据之后进行的。这些积极的12个月临床数据与BLA之前提交的相同患者的生物标志物和神经发育数据一致，并将在2025年9月举行的国际先天代谢错误大会（ICIEM）上提交。

2025年8月，FDA完成了对RGX-121 BLA的许可前检查和生物研究监测信息检查，未发现任何观察结果。FDA在BLA审查期间没有提出任何安全相关问题。

Curran M说：“患有这种罕见、毁灭性疾病的男孩没有治疗选择来解决神经发育衰退的问题，亨特综合症群体迫切需要一种有可能改善这些患者生活的治疗选择。”辛普森，REGENX比奥总裁兼首席执行官。“我们立即向FDA提供了所需的信息，并预计商业发布计划将继续按计划进行。"

RGX-121已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗（RMAT）称号，并获得欧洲药品管理局的高级治疗药品（ATMP）称号。

关于RGX-121（clemidsogene lanparvovec）RGX-121是一种潜在的一次性AAC治疗药物，用于治疗患有MPS II的男孩，旨在将艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因传递到中枢神经系统（中枢神经系统）。IDS基因在中枢神经系统细胞内的传递可以提供血脑屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久来源，从而允许整个中枢神经系统的细胞长期交叉纠正。RGX-121表达的蛋白质在结构上与正常I2 S相同。