基因疗法“一劳永逸”?跨国药企争抢布局：罗氏、诺华、渤健……

（来源：动脉新医药）

近年来，以AAV为主流载体的基因疗法凭借其“一劳永逸”的独特优势，让全球生物医药企业玩家争抢着上牌桌。

从耳朵到大脑、从眼睛到血液，基因疗法正以“一次性治愈”书写属于自己的医学叙事，但也因高技术壁垒，安全性问题、可及性等特性，注定了这是一场“勇敢者”的游戏。

01.

CNS基因疗法，大厂疯抢

2025CSGCT大会

近年来，国内外企业共同推动了CNS领域研发热度回温，不少药企大厂逐渐加大资金投入和布局，其中基因治疗成为其中一个被投入高度关注度的切入点。

可以看到，全球很多专注CNS基因治疗的生物技术公司，多在通过不同的技术平台发现新型AAV，或者进行筛选改造。2024-2025年，罗氏、诺华、渤健等MNC用超30亿美元合作金额告诉我们：谁掌握了下一代AAV衣壳，谁就拿到了中枢神经疾病的“通行证”。

● 罗氏×Dyno：两期合作，总金额或超28亿美元，专攻跨血脑屏障AAV。

● 诺华×Voyager：借力衣壳筛选平台，布局多项神经退行性疾病。

● 渤健×Atalanta/Stoke：RNAi+ASO双剑合璧，锁定亨廷顿与癫痫。

基因疗法的BD吸引力，MNC用真金白银验证过了，结果除了诺华与罗氏相继重金砸入，还有前文提到强生与福泰制药的“及时止损”，以及多年前辉瑞血友病疗法 Beqvez 上市不到一年即退市，折射出了整个行业对于基因疗法递送系统优化、基因编辑工具开发、生产成本控制、适应症选择及创新支付模式的集体认知滞后。

02.

引爆多元疾病革命

2025CSGCT大会

当CNS巨头们“拼衣壳”时，基因疗法在其他领域已开始收获果实。2023年底，FDA历史性地批准了Vertex与CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR基因编辑疗法exa-cel（商品名Casgevy），用于治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，标志着基于CRISPR的基因编辑技术正式步入临床应用的黄金时代。紧随其后，Editas Medicine开发的基于CRISPR/Cas12a（Cpf1）技术的EDIT-301疗法也在加速推进，为患者提供了更多选择。

● 血液病：Vertex/CRISPR的Casgevy去年底获批，一次性治愈镰状细胞病和β地贫；信念医药BBM-H901今日公布III期数据，B型血友病患者年出血率下降90%，国内AAV商业化时代正式启幕。

● 心血管：Verve-101用碱基编辑“关闭”肝脏PCSK9基因，LDL-C持久下降，为全球3.8亿高胆固醇患者提供“疫苗式”疗法。

● 罕见病：信念医药AAV基因疗法信玖凝®（BBM-H901注射液）获批上市，成为国内首款获批的血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个罕见病基因治疗药物。

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如今BBM-H901已获批上市，国内 AAV 基因疗法已正式开始商业化时代，为国内尚处于临床阶段的跟随者开了个好头，也在未来给予了全球数千万计的罕见病患者更多的治疗选择。

03.

重塑眼科和耳科治疗格局

2025CSGCT大会

自从2017年全球首个眼科基因治疗药物Luxturna在美国获批上市后，就掀起了眼科基因治疗的研发热潮全球已有十余款视网膜基因疗法进入III期。

今年爱眼日前夕，今年爱眼日，复旦眼耳鼻喉科医院完成全球首例PDV载体角膜营养不良治疗，视力从0.05跃升至0.5，摘下“卓越研究奖”。

有资深临床教授指出，眼睛是一个比较特殊的环境，首先，它的空间很小；第二，它的检查方式非常直接，评价方式也明确客观；第三，因为空间小，药物用量就小，患者可能发生的全身不良反应就会减少，对全身造成的危害也会比较小。此外，相对来讲，眼球是一个免疫豁免器官，其局部治疗效果不会导致全身发生任何改变，因此造就了眼科的基因治疗。

在全球市场竞争格局方面，眼科基因治疗市场的不断扩展吸引了越来越多的公司进入这一领域，市场竞争热火朝天。国外除了斩获全球首款眼科基因疗法的Spark Therapeutics外，ProQR Therapeutics、MeiraGTx、Allergan、Regeneron Pharmaceuticals等多家生物制药公司都已躬身入局。国内方拓生物、九天生物、杨森、天泽云泰等诸多玩家也在积极布局产品研发，锚定了多种复杂遗传性眼科疾病，有望在未来取得更大突破，为全球数百万眼科疾病患者带来全新的希望与治疗选择。

在耳科方面，基因疗法也颇有建树。全球第一项获得临床疗效的内耳基因治疗试验和双AAV载体临床试验已在中国完成，开启了真正意义的耳聋根治时代。

不过，在基因治疗在开启全新治疗时代的同时也伴随着挑战。

以CNS疾病为例，不易穿透血脑屏障，药物难进入大脑发挥作用是CNS药物开发中一大壁垒。低递送效率的严重制约同样也是CNS基因疗法开发过程中的一大痛点，“新宠”AAV基因疗法也不例外，此外，该类药物还需要避免AAV进入其他亲和器官，比如肝脏和心脏。

此外，天价治疗费一直是基因疗法难以摆脱的诟病，可以说，基因疗法是场勇敢者的游戏。玩家如何升级打怪，还需要制定出一套更审慎理性、有硬核技术支撑和资本托举的打法。

04.

破解之道

2025CSGCT大会

为了推动中国CGT领域的技术突破、产业融合、政策接轨、国际合作，引领中国CGT产业迈向国际竞争前沿，中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会应运而生。

基于与ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）的紧密关系，2025 CSGCT大会将汇聚全球优秀科学家、临床专家、跨国药企及海外投资机构，带来全球细胞与基因治疗领域最前沿的科研进展、技术与应用、市场准入信息、优质合作项目及海外投资人和投资需求对接，为中国细胞与基因治疗行业搭建与全球产业链深度交流和合作的平台。

此次大会紧扣产业热点与痛点卡点，设置了1场主论坛 + 18场高端分论坛，涵盖全球基因治疗、免疫细胞治疗、In Vivo Car-t、成体干细胞与外泌体、iPSC衍生细胞药物、小核酸药物、基因编辑、溶瘤病毒、肿瘤疫苗等领域方向的最新进展，以及CMC与检测、AI+药物研发、注册与监管、投融资及BD对接等全产业链的深度覆盖。

2025 CSGCT大会将设立“基因治疗带来CNS疾病治疗的变革”、“基因治疗在多元疾病领域的前沿创新”、“基因治疗引领未来眼科和耳科治疗的格局重塑”等三个分论坛，邀请到国内外基因治疗领域头部创新企业的创始人、CEO等高管深度参与，将从不同视角深入探讨基因疗法在CNS疾病、罕见病、眼科和耳科等疾病领域中的应用前景，分享最新的药物创新设计、临床研究数据与治疗进展，BD与投融资的机遇与挑战等话题。

分论坛一：基因治疗带来CNS疾病治疗的变革

基因治疗带来CNS疾病治疗的变革分论坛将由礼来基因药物外部创新负责人Zhefeng Li亲自坐镇，携手Voyager、神曦生物、纽伦捷生物、健达九州等头部企业创始人/CTO高密度输出：从AAV脑靶向递送最新数据，到罕见病-常见病转化路径，再到资本与临床双轮驱动策略。压轴圆桌直击“CNS能否复制肿瘤免疫的爆发曲线”，一次性把技术、临床、商业化讲透。

已确认出席嘉宾：

• 陈   功，神曦生物，创始人

• 董小岩，锦篮基因，联合创始人

• 高进权

• 耿   泱，斯莱普泰，创始人

• 韩照中，领诺医药，创始人

• Jeron Chen,Voyager Therapeutics-Head of Data Science and Payload 

• 练乐尧，联想之星，执行董事

• 罗敏敏 ，健达九州，创始人

• Zhefeng (Eddie) Li,Director of external innovation, Lilly Genetic Medicine

• 王毅刚，浙江理工大学，生命科学与医药学院副教授

• 王玉田，普迪睿，创始人

• 熊   晖，首都医科大学北京儿童医院，主任医师

• 叶国杰，嘉因生物，CSO

• 赵小平，天泽云泰，总经理

• 周   露，神拓，联合创始人

• 朱   朝，纽伦捷生物，创始人/CEO

（按嘉宾姓名首字母排序，排名不分先后）

分论坛二：基因治疗在多元疾病领域的前沿创新

基因治疗在多元疾病领域的前沿创新分论坛由CSGCT联盟主席吴振华亲自牵头，凌意生物创始人林卿坐镇主持。至善唯新、信念医药、科研高校等掌门人将轮番拆解AAV、基因编辑、载体优化在神经、代谢、眼科等多领域“首次人体”级突破；此外，患者组织与药企创始人将同台圆桌对话，让罕见病群体从“受试者”变为“共创者”，共议支付、准入与真实世界数据闭环，实现技术、临床、患者三方同频。

已确认出席嘉宾：

• 陈雄文，天津医科大学，药学院院长

• 戴逸云，南京挚爱罕见病儿童关爱中心

• 董   飚，至善唯新生物，创始人

• 林   卿，凌意生物，创始人

• 刘逸伦，博裕资本，执行董事

• 韩照中，领诺医药，创始人

• 吴昊泉，康霖生物，创始人

• 吴   坤，七色堇罕见病，创始人

• 肖   啸，信念医药，联合创始人、董事长兼首席科学家

• 邢焕萍，美儿SMA关爱中心 

• 许   效，愈方生物，创始人/CEO

• 赵小平，天泽云泰，总经理

• 张跃，浙江大学良渚实验室，研究员

（按嘉宾姓名首字母排序，排名不分先后）

分论坛三：基因治疗引领未来眼科和耳科治疗的格局重塑

基因治疗引领未来眼科和耳科治疗的格局重塑分论坛将由星眸生物CEO才源全程坐镇，朗信生物、纽福斯生物、中因科技、星明优健等一线创始人轮番上阵：上半场聚焦AMD红海后的差异化靶点与临床路径；下半场直落耳科，解码OTOF、USH2A等罕见突变的首个基因疗法如何“一针替多针”。两场圆桌，一场比一场尖锐——药企、医生、支付方同台，只为回答：眼科/耳科基因治疗到底要交出怎样的“临床硬证据”才能赢得市场？

已确认出席嘉宾：

• 才   源，星眸生物，CEO

• 蔡   欣，星奥拓维，总裁

• 李新燕，方拓生物，联合创始人

• 李正斌，纽福斯生物，CEO

• 罗光佐，南京贝思奥，创始人/CSO

• 沈   吟，中眸医疗创始人、武汉大学人民医院教授

• 汪枫桦，朗信生物，创始人

• 王   成，因诺惟康，CEO

• 吴   凯，星明优健，执行总裁

• 杨丽萍，中因科技，创始人&董事

• 杨   阳，金唯科生物，联合创始人兼CEO

• 钟桂生，玮美基因，创始人

• 朱   钧，茵创昕生物，董事长/CEO

• 周   睿，鼎新基因，创始人兼CEO

（按嘉宾姓名首字母排序，排名不分先后）

更多嘉宾更新中！

2025年9月12-13日

2025 第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会

“基因治疗带来CNS疾病治疗的变革”分论坛

“基因治疗在多元疾病领域的前沿创新”分论坛

“基因治疗引领未来眼科和耳科治疗的格局重塑”分论坛

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