诺华在减轻自身免疫性血液疾病的终身治疗负担方面看到了希望

诺华股份公司（纽约证券交易所代码：NVS）周二发布了VaYITH 2 3期试验的总体结果，该试验评估了ianalumab联合艾曲波帕治疗既往接受过糖皮质激素治疗的初级免疫性血小板减少症（IDP）患者的效果。

原性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性疾病，免疫系统错误地靶向并破坏血小板（血液凝固所必需的细胞），导致出血时间延长、容易瘀伤和慢性疲劳等症状。

与安慰剂加艾曲波帕相比，Ianalumab加艾曲波帕显着延长了至治疗失败的时间（TTF），这是评估患者在治疗期间和治疗后维持安全血小板水平的时间的主要终点。

Ianalumab正在研究其他B细胞驱动的自身免疫性疾病，包括正在进行的一线IDP以及二线和后续热性自身免疫性贫血的3期试验，预计将于2026年读出。

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在VaYITH 2中，接受ianalumab联合艾曲波帕治疗的患者在六个月时血小板计数持续改善率显着更高，这是研究的关键次要终点。

ianalumab的安全性特征与之前在临床研究中观察到的一致，没有新的安全性信号。

宾夕法尼亚大学血液学系医学教授兼主任亚当·库克（Adam Cuker）表示：“虽然目前治疗血小板减少症的治疗方法总体上可以有效提高血小板计数，但许多患者需要终生治疗才能维持安全水平，这可能会造成持久的治疗负担。”“VaYHIT 2的结果令人鼓舞，因为它们表明ianalumab可能支持更长时间的疾病控制并减少对连续治疗的需求。"

数据将在即将举行的医学会议上展示，并纳入2027年未来的监管提交文件中，以及正在进行的一线TIP试验VaYITH 1的结果。

Ianalumab获得了美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局孤儿药称号。

诺华周一分享了来自两项3期试验NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的数据，评估了ianalumab（VAY 736）在活动性干燥病成人中的应用。

这两项试验都达到了主要终点，即证明疾病活动性在统计学上显着改善。

这些结果支持ianalumab的潜力，一种具有双重作用机制的药物-B细胞耗竭和BAFF-R抑制-成为Sjögren病患者的第一种靶向治疗。

6月，诺华公司发布了APPULSE-PNH的结果，这是一项3B期研究，评估了每天两次口服Fabhalta（iptacopan）单药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的疗效和安全性，这些患者的Hb水平≥ 10 g/dL，并且从抗C5治疗（依库珠单抗或ravulizumab）转换。

Fabhalta治疗24周后，血红蛋白水平平均提高了2.01 g/dL，大多数患者达到正常或接近正常水平。

价格走势：周二最后一次检查时，NVS股价在盘前时段上涨0.67%，至119.34美元。

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