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2025-08-07 20:15
该协议是确保患有NMOSD和gMG的成年患者能够公众访问Ultomiris的关键一步
安大略省密西西索加,2025年8月7日/CNW/ - Alexion Pharma Canada Corp.,阿斯利康的罕见病小组已与泛加拿大制药联盟(pCPA)就Ultomiris(ravulizumab)达成意向书(LDI),用于治疗抗水通道蛋白4(AQP 4)抗体阳性(Ab+)神经脊髓视神经谱系障碍(NMOSD)的成年患者和抗乙氧胆碱受体(AChR)抗体阳性(Ab+)泛发性重症肌无力(gMG)的成年患者。随着与pCPA达成协议,个别省份和地区现在可以启动将Ultomiris列入其处方集的程序,其时间因省份和地区而异。
NMOSD是一种罕见且使人衰弱的自身免疫性疾病,影响中枢神经系统(中枢神经系统),包括脊柱和视神经。1 -4大多数NMOSD患者都会经历不可预测的复发,其特征是神经系统症状的新发作或现有神经系统症状的恶化,这些症状往往是严重且复发的,可能导致永久性残疾。4,5
gMG是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病,会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。6 gMG患者最初可能会出现言语不清、复视、眼睑下垂和虚弱,随着疾病的进展,症状变得更加严重,包括极度疲劳、吞咽困难、窒息和呼吸衰竭。7 -8