聆听患者心声 传递生命温度

（来源：中国医药报）

转自：中国医药报

□ 本报实习记者 薛静文

7月26日上午，山东临沂费县新时代宾馆的一间小会议室内，一场特殊的宣讲会正在进行，大屏幕上“因‘罕’而聚，为爱纳‘罕’”的标题格外醒目；30多位听众目不转睛地盯着台上的演讲者，生怕漏掉一个字。而这些听众，不是学者，不是销售人员，更不是媒体记者，而是一个特殊的群体——高苯丙氨酸血症患者和他们的家人。

高苯丙氨酸血症是一种遗传代谢疾病，患者多为儿童，因无法正常代谢食物中的蛋白质，被称为“不食人间烟火的孩子”。对患者来说，食用普通食物会使其体内苯丙氨酸浓度升高，若未及时干预，对其中枢神经系统将造成不可逆的损伤，出现智力低下、癫痫等症状，且需终身治疗。

2010年，美国拜玛林制药研发的盐酸沙丙蝶呤片（科望）获批进入中国市场，适用于四氢生物蝶呤（BH4）缺乏导致的高苯丙氨酸血症。但该药价格高昂，不少家庭“望药兴叹”。

2018年，鲁南制药集团国际药品研发中心相关负责人在一次调研中发现该类患者的用药困境，立即向集团汇报，集团高层高度重视。

高苯丙氨酸血症患者全国不足2万人，药物研发面临重重困难，需攻克辅料混合不均、混粉可压性差、临床生物样品稳定性差等技术难题。种种因素叠加，意味着研发投入巨大，市场回报却可能极低，甚至可能面临亏本。但鲁南制药集团党委书记、董事长、总经理张贵民拍板说：“这个药，只要有人需要，亏本也做，而且要快！”

很快，鲁南制药立项并启动了盐酸沙丙蝶呤片首仿药的研发工作。研发团队加班加点，仅混合工艺就反复试验10余次，常通宵达旦地调整配方、优化流程……

研发中心固体制剂负责人贾俊伟坦言，在研发过程中，他们如履薄冰，既怕浪费昂贵的原料，更怕耽误患儿用药的时间。

历经两年钻研，研发团队突破所有技术瓶颈，解决了临床生物样品稳定性差等难题，于2020年12月提交上市许可申请。

2023年3月，科望因注册证过期正式退出中国市场。3个月后，鲁南制药研发的盐酸沙丙蝶呤片（海普益）获批上市，填补了市场空白。

如今，海普益已上市两年，帮助不少家庭解决了用药难题。然而，鲁南制药围绕高苯丙氨酸血症的前沿探索并未停止。这次宣讲会，就是鲁南制药集团国际药品研发中心筹办的，将研发人员、医务人员、患者及家属几方聚集在一起，以便更好地了解药物临床使用情况，进一步提高药品质量。

会场上，患者家属踊跃提问，研发人员与一线医务人员耐心讲解。“服药后，孩子不长肉怎么办？”“剂量总是分不准，能做小规格吗？”“药物有效性能再提高吗？”3个小时的交流，研发人员的笔记本上记满了患者及家属的需求。

据悉，海普益上市以来，其市场收入尚未覆盖研发成本。但在鲁南制药看来，罕见病药物的研发不是“一锤子买卖”，这场会议让药品研发走出实验室，直抵患者最真实的需求现场。正是这份“造福社会”的信念坚守，让患者感受到被珍视的温度。