罕见病的临床进展标志着创新者的长期收入潜力

网络新闻通讯编辑报道

纽约，2025年8月6日/美通社/ --随着美国人口老龄化，慢性和罕见疾病正在成为一个重要的医疗保健问题，尤其是对于老年人来说。人口老龄化预期寿命的延长也导致了更复杂的医疗保健需求，特别是对于慢性且难以诊断的疾病。许多这些罕见疾病缺乏FDA批准的治疗方法，并且老年人的症状经常被误认为是正常的衰老迹象，导致诊断延误可能持续数年。超过3000万美国人患有罕见疾病，因此对准确诊断和有效治疗的需求日益增长。特朗普政府的“让美国再次健康”倡议凸显了这一问题，并重点关注改善治疗机会和加快医疗创新。索利根尼克斯公司（纳斯达克：SNGX）（Profile）正在努力通过其HyBryte（TM）平台推进这一使命，HyBryte（TM）平台是一种治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的新疗法，CTCL是一种罕见的皮肤癌，主要影响老年人。公司已成功建立美国- HyBryte活性成分的生产，展示了可以显着帮助这个服务不足的患者群体的国内创新。Soligenix是与安进公司一起致力于在制药领域产生影响的几家著名公司之一。（纳斯达克股票代码：AMGN）、Amicus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：FOLD）、Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克股票代码：TNXP）和Citius Oncology Inc.（纳斯达克股票代码：CTOR）。

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慢性病需要有针对性的创新

慢性罕见病正在成为美国老龄化人口的重大挑战。随着预期寿命的提高，医疗保健需求变得更加复杂，尤其是对于长期且难以诊断的疾病。由于数千万美国人患有一种罕见疾病，其中许多是老年人，他们的症状可能被视为衰老的正常迹象，因此对更好的护理的需求明显且日益增长。

由于罕见疾病可能会微妙地或模仿常见的年龄相关问题，老年人经常面临数年的诊断延误，这可能会阻碍获得有效的护理并导致更糟的结果。FDA批准的治疗方法数量有限，这一问题变得更加严重。随着数千种罕见疾病的发现，大多数疾病仍然没有获得批准的疗法，这凸显了持续投资研发的重要性。老年人特别容易出现诊断不足和治疗不足的情况，尤其是当医疗保健系统没有准备好认识到这些疾病在老年人身上表现的微妙方式时。

特朗普总统的“让美国再次健康”倡议引起了人们对慢性病和罕见病日益加重的负担的关注。这些努力包括旨在加速研究、改进诊断工具和扩大获得护理机会的政策，旨在满足面临这些复杂健康挑战的美国老年人的需求。

Soligenix Inc.等精明的公司正在加紧解决这一需求。该公司的HyBryte计划是皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的一个有前途的治疗选择，这是一种罕见的癌症，主要影响老年人。Soligenix最近成功完成了HyBryte活性成分在美国的制造转让，这有助于该公司履行为最需要的患者提供有效、创新的治疗的使命。

不断增长的CTCL市场亮点紧迫

皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），主要影响皮肤。与其他淋巴瘤不同，CTCL涉及恶性T细胞，这些细胞移动到皮肤表面，在那里形成斑块、病变或肿瘤。这种慢性癌症最常见于老年人，因此与老龄化人口尤其相关。尽管CTCL很少见，但它是一个严重的医疗问题，影响着全球超过40，000名NHL患者。

目前，CTCL还没有治愈方法，治疗通常侧重于控制症状和减缓疾病的进展。真菌病（MF）是CTCL最常见的亚型，约占所有病例的90%。在早期阶段（I-RIA），MF的五年生存率相对较高，为88%，但它仍然是一种终生疾病。作为一种慢性病，早期患者尚未获得批准的一线治疗，CTCL代表着明显未满足的医疗需求。

2024年，七个主要市场（美国、EU 4国、英国和日本）的CTCL疗法全球市场估计约为9.95亿美元，其中美国约占总数的70%。此外，DelveInsight指出，“HyBryte等疗法的预期推出。. .也将促进CTCL市场的增长。“在缺乏新疗法的情况下，治疗选择仍然稀缺，特别是对于在疾病早期诊断的个人。许多患者循环接受多种治疗，但效果甚微，这凸显了对更精确和有效的治疗选择的迫切需求。

来自Soligenix的HyBryte（合成金丝桃素）是早期CTCL一线治疗的有力候选药物。HyBryte解决了未满足的关键需求，有潜力极大地提高患者的福祉，并成为这个基本上未解决的市场领域的首选治疗选择。

关键试验推进全球批准

Soligenix目前正在对HyBryte进行第二项名为FLASH 2的确认性III期临床试验，这是将该疗法推向全球商业化以治疗早期CTCL的关键一步。FLASH 2研究旨在确认第一项FLASH研究的积极结果，并已被欧洲药品管理局（EMA）接受，并正在与美国食品和药物管理局（FDA）进行讨论。EMA对试验设计的验证表明了其实力及其与国际治疗批准标准的一致性。

FLASH 2研究与其前身相似，但具有更长的18周双盲安慰剂对照治疗期，比第一次FLASH试验中最初的6周治疗期长三倍。这一延长的时间轴预计将提供有关HyBryte安全性和有效性的更全面的数据。重要的是，两项研究之间的患者入选和排除标准以及主要终点等关键要素是一致的，这支持了试验结果的完整性和可比性。

估计有80名患者将在美国和欧洲的临床中心入组。这种跨国方法旨在支持广泛的监管提交，并为HyBryte在全球范围内的商业发布扫清道路。随着招生按计划进行，Soligenix预计将在2026年报告顶级业绩。这些数据可能会显着加强HyBryte成为第一个批准的早期CTCL一线治疗方法的理由。随着Soligenix继续推进这一有前途的疗法，FLASH 2代表着该公司努力解决罕见疾病和肿瘤学界长期未满足的医疗需求的一个潜在变革性里程碑。

试验结果强化了HyBryte的承诺

Soligenix的HyBryte成功完成了其第一项3期临床试验（即Flash研究），达到了一个关键里程碑，取得了统计学上显着的积极结果，标志着早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）治疗向前迈出了重要一步。HyBryte因解决未满足的关键医疗需求而受到认可，已在美国和欧盟获得孤儿药称号，并获得FDA的快速通道地位。

与许多现有的CTCL疗法通常需要一年或更长时间才能证明有效性相反，HyBryte仅在六周内就产生了具有统计意义的临床反应。继续治疗进一步提高了疗效，12周时有效率攀升至40%，18周时达到49%。重要的是，该疗法被证明对表面水平的斑块病变和更深的斑块病变都有效，这一区别使其与当前的许多早期CTCL治疗不同，后者往往主要在斑块型疾病中表现出疗效。这种对病变类型的更广泛影响凸显了HyBryte在管理这种多样化且具有挑战性的疾病方面的差异化潜力。该研究的结构和结果强化了HyBryte作为一种实用的非侵入性治疗选择的前景，可以重新定义CTCL患者的护理。

HyBryte还因其强大的安全性和耐受性而脱颖而出。ASH试验的结果显示不良事件很少，这与其他可能导致显着短期和长期副作用的CTCL治疗相比是一个显着的优势。这使得HyBryte特别适合可能正在处理其他健康问题并且对治疗相关并发症特别敏感的老年患者。

HyBryte的另一个创新功能是使用可见荧光而不是传统的紫外线（紫外线）光进行激活。这种方法消除了传统光疗通常相关的致癌风险，在保持治疗功效的同时提供更安全的治疗体验。通过安全可见光激活合成金丝桃素，提高了患者的安全性和便利性。总而言之，Flash和正在进行的Flash 2研究的结果使HyBryte成为引人注目的领跑者，成为第一个获得批准的早期CTCL主要治疗方法，为现有护理标准提供了更快、更安全、更全面的替代方案。

安全与市场潜力一致

HyBryte在治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）方面最重要的优势之一是其一贯良好的安全性记录，这一点在多项临床试验中得到了证明。与目前批准的许多早期CTCL治疗方法（通常与严重甚至危及生命的副作用有关）相比，HyBryte显示出出色的耐受性，迄今为止没有报告任何安全性问题。其独特的作用机制不涉及DNA损伤-这是治疗领域的一个重要优势，因为许多治疗方法会带来风险，如黑色素瘤，其他形式的癌症，严重的皮肤损伤和加速皮肤老化。

鉴于现有的CTCL治疗方法只有在其他选择失败后才被批准使用，并且没有一种药物被批准用于最初的一线使用，这种强大的安全性特征变得更加重要。在这种情况下，安全考虑在治疗决策中占据重要地位，特别是对于可能还患有其他疾病的老年患者来说。HyBryte的特性，包括低全身吸收、其非致突变活性化合物以及使用可见、非致癌光进行激活，使其成为一种特别安全和实用的选择。由于目前还没有可用的一线疗法，HyBryte完全有能力通过将安全性与临床有效性相结合来填补这一关键空白。

除了其强大的治疗潜力之外，HyBryte还在一个基本上服务不足的市场上提供了巨大的商业机会。分析师估计全球CTCL治疗市场将超过9.9亿美元，凸显了对创新有效疗法的巨大需求。随着临床开发的进展，HyBryte不仅有潜力改变患者的治疗结果，而且有可能成为CTCL管理中的新护理标准，满足紧迫的临床需求，同时为医疗保健提供者和投资者提供可扩展的解决方案。

肿瘤学研究的进展

制药研究领域正在不断发展，生物制药领域几家关键参与者最近的公告凸显了重大进展。从充满希望的临床试验结果到旨在扩大市场影响力的战略合作伙伴关系，这些发展为患者和临床医生带来了新的希望。

Amgen Inc.正在报告其3期FORTITUDE-101临床试验的结果，该试验评估了一线bemarituzumab加化疗（mFOLFOX 6）。据该公司称，该试验在预先规定的中期分析中达到了总生存期（OS）的主要终点。该公司指出，“与安慰剂加化疗相比，bemaritumab加化疗在患有不可切除的局部晚期或转移性胃或胃食管交界处（G/GEJ）癌症且FGFR 2b过表达且非HER 2阳性的患者中，OS有统计学显着且具有临床意义的改善。“胃癌是全球癌症相关死亡的第五大原因，全球每年新增病例近100万例，死亡人数超过65万，凸显了严重的医疗需求未得到满足。

Amicus Therapeutics Inc最近宣布发表了一项对PROPEL研究中ERT经验队列数据的事后分析。该研究评价了西葡糖苷酶α-atga+麦格司他（cipa+mig）治疗迟发型庞贝氏症（LOPD）成人的疗效。该报告发表在《肌肉与神经》上。“在这篇新的出版物中，基于组内效应量分析，从阿糖苷酶α转换为cipa+mig的受试者在大多数测量的结局中获得了改善或稳定。

Tonix制药控股公司报告说，在同行评审期刊《癌细胞》上发表了一篇论文。这篇题为“一种CXCR 4部分激动剂，通过靶向免疫抑制性中性粒细胞和癌症驱动的粒细胞生成来改善免疫疗法”的论文代表了Tonix和哥伦比亚大学医学院科学家之间的合作，并提供了数据，证明用鼠TNX-1700（mTNX-1700）治疗增加了胃癌动物模型的生存率并减少了转移。

Citius肿瘤公司宣布与全球制药服务公司Cencora（原名AmerisourceBergen）执行分销服务协议。该协议标志着该公司在LyMPHIR（denileukin diftitox-cxdl）商业推出战略上又向前迈出了重要一步，该战略是其FDA批准的针对复发性或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的免疫疗法。这项新协议扩大了Citius Oncology的商业分销网络，在推出时提供了更多的访问权限和产品可用性。与特种药品分销和服务领域的领导者Cencora的协议建立在之前宣布的分销服务协议的基础上，以支持LyMPHIR的长期可扩展性和市场影响力。

这些最近的进展凸显了癌症治疗的动态和充满希望的前景。从在针对胃癌和晚发型庞贝氏症等疾病的临床试验中显示出希望的创新疗法，到确保像LyMPHIR这样获得批准的治疗方法能够更有效地惠及患者的战略商业举措，生物制药行业继续突破可能的界限。

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