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BioMarin停止临床前候选药物,将BNN 333推向2030年

2025-08-06 01:11

周二,Biomarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克股票代码:BMRN)报告第二季度调整后利润为1.44美元,同比增长50%,超出共识的85美分,销售额为8.2541亿美元,增长16%,超出共识的7.6039亿美元。

销售额增长的推动因素是来自所有地区开始治疗的新患者的Voxzogo收入同比强劲增长20%。本季度全球Voxzogo收入增长由美国的贡献引领,大多数新患者从0-4岁年龄段开始。

本季度,BioMarin酶疗法(Aldurazeme、Brineura、Naggazymer、Palynziq和Vimizi)的收入增长了15%,这是由于所有地区患者需求增加和政府大额订单的时机的共同推动。

这一增长被Kuvan产品收入下降部分抵消,这归因于失去市场独占权导致的持续仿制药竞争。

另请阅读:BioMarin在青少年患者的三期结果呈阳性后寻求扩大Palynziq的标签范围

BioMarin确定苯丙酮尿症(PKU)的临床前候选药物BNN 390不符合其进展的目标免疫原性阈值。该公司停止了该计划。

指导:该公司将2025财年调整后盈利指引从每股4.20美元至4.40美元上调至4.40美元至4.55美元,超过了共识的3.45美元。它还将2025年销售指引从31亿美元提高到32亿美元,提高到31.25亿美元至32亿美元,而共识为31.4亿美元。

Voxzogo对2025年收入的贡献预计为9亿至9.35亿美元。

试验数据:

BioMarin在其收益发布中公布了一项在健康志愿者中进行的一项使用BNN 333(一种长效C型利钠肽(ANP))的第一阶段研究的数据。

该研究表明,曲线下面积(AUR)药代动力学(PK)水平是其他长效ANP研究中观察到的水平的三倍。

没有注意到安全信号。BioMarin正在推进计划,在2026年上半年启动支持注册的2/3期研究。如果数据支持,BNN 333有望在2030年推出。

William Blair在一份声明中表示:“虽然我们认为BioMarin的收入击败和修改的收入指导是一个积极的增量,但我们强调,这是由其酶治疗业务的收入强于预期所推动的,该公司降低了对2025年Voxzogo收入的预期。

分析师Sami Corwin表示,BioMarin目前的估值充分反映了其未来12至18个月的收入增长潜力。

对于BTN 333的数据,分析师表示,初始数据非常令人鼓舞,并表明它可能是同类最好的化合物。然而,直到2030年它不太可能产生收入。

威廉·布莱尔在周二的投资者报告中表示:“除了骨骼肌特许经营权之外,我们认为该公司的酶疗法业务部门仍然是稳定但温和的收入增长动力,但相信2025年进入Palynziq的竞争也可能会影响该业务部门的复合年增长率。”

瑞银维持对BioMarin的买入评级,将价格预测从113美元上调至114美元。

价格走势:周三最后一次检查,BMRN股价上涨5.71%,至63.75美元。

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照片:Shutterstock

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