重磅！全球十大最贵药物之一首次在国内报上市

（来源：抗体圈）

截图来源：CDE 官网

Zolgensma 是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，其独特优势在于通过单次静脉注射，就能让患者体内持续表达 SMN 蛋白，进而有效阻止疾病进展。这款疗法的归属可追溯至 2018 年，当时诺华公司以 87 亿美元收购 AveXis 公司，由此将其纳入麾下。2019 年 5 月，Zolgensma 首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，适用人群为两岁以下的 I 型 SMA 患者。

据诺华此前披露的信息，该公司在 Zolgensma 的研发上投入巨大，总研发成本高达 94 亿美元，约合人民币 669 亿元。与高昂的研发投入相对应的是其不菲的定价 —— 每剂 210 万美元（约合人民币 1495 万元），这一价格也使得 Zolgensma 成功跻身 “全球十大最贵药物” 榜单，位列第九位。

从销售额角度来看，Zolgensma 上市后第一季度销售额就达到了 1.6 亿美元，2021 年销售额高达 13.51 亿美元，2022 年销售额进一步上涨到 13.7 亿美元，2024 年销售额为 12.14 亿美元。

根据 Insight 数据库信息，Zolgensma 于 2022 年 4 月在国内首次启动临床试验。该试验属于全球 III 期临床 STEER 研究（编号 NCT05089656）的中国部分，采用随机、假操作对照、双盲设计，针对 2-18 岁初治的 2 型 SMA 患者，计划在中国入组 20 人，国际入组 125 人。

2024 年 12 月，诺华宣布 STEER 研究达到主要终点。据其新闻稿披露，这是首个在两岁及以上未接受过治疗的 SMA 患者中证实具有临床获益的试验性基因疗法。研究结果显示，与对照组相比，接受鞘内注射 Zolgensma 治疗的患者，其 Hammersmith 运动功能量表扩展版（HFMSE）总分较基线水平有所提升，这一变化表明患者的运动功能得到改善。相关详细数据将于 2025 年举办的医学会议上公布。

在安全性方面，Zolgensma 表现良好，治疗组与对照组的总体不良事件及严重不良事件发生率相近，最常见的不良事件包括上呼吸道感染、发热和呕吐。

Insight 数据库同时显示，目前全球范围内获批的 SMA 新药仅有 3 款，分别是 PTC Therapeutics 公司的利司扑兰、Ionis Pharmaceuticals 公司的诺西那生，以及诺华的 Zolgensma。值得注意的是，前两款均为化学药物，而 Zolgensma 是唯一一款基因治疗药物。

截图来源：Insight 数据库