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诺和诺德的Alhemo赢得FDA Nod,扩大血友病患者的皮下注射选择

2025-08-02 01:02

美国食品和药物管理局周五批准诺和诺德A/S(纽约证券交易所代码:NVO)Alhemo(concizumab-mtci)注射剂作为每日一次的预防剂,以预防或减少12岁及以上血友病A或B患者出血发作的频率,且不含抑制剂。

2024年12月,FDA批准Alhemo用于12岁及以上血友病A或B患者,并使用抑制剂。

目前,许多不含抑制剂的甲型或乙型血友病治疗都是通过静脉输注进行的。获得批准后,Alhemo现在为这一人群提供皮下注射治疗选择。

Alhemo旨在阻止一种名为组织因子途径抑制剂(TFPI)的蛋白质,该蛋白质可以阻止血液凝固。

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通过抑制TFPI,Alhemo可以改善凝血因子VIII和IX缺失或缺乏时(无论抑制剂状态如何),这有助于凝血并防止出血。

关键III期探索者8试验的主要目的是比较接受Alhemo预防治疗与未预防治疗(按需因子VIII/因子IX治疗)的12岁及以上HA/HB不含抑制剂的患者中治疗的自发性和创伤性出血事件的数量(通过DAB测量)。

该研究显示,血友病B患者的DAB在统计学上显着下降了79%,血友病A患者的DAB下降了86%。

此外,平均和中位DAB的显着降低进一步增强了Alhemo预防治疗在减少两组患者出血方面的功效,B型血友病患者的平均DAB为3.1,中位DAB为1.6,而A型血友病患者的平均DAB为14.8和14.9,平均DAB为2.7,中位DAB为2.9,A型血友病患者,而分别为19.3和19.6。

Alhemo以预充式预混合笔形式提供,用于通过单独提供的32号、4 mm细针进行皮下注射(60毫克/1.5毫升、150毫克/1.5毫升或300毫克/3毫升),为患有血友病的患者提供了额外的治疗选择,目前不含抑制剂。

今年2月,诺和诺德报告了对70名患有A型血友病儿童(1 -11岁)(含和不含抑制剂)进行的III期FRONTIER 3试验的中期结果。

DAB中位数为零; 74.3%的参与者接受治疗的出血为零。

所有接受抑制剂治疗的甲型血友病儿童(n=14)报告的治疗出血为零。数据表明Mim 8耐受性良好且有效。

该公司预计将在2025年提交Mim 8监管文件。

今年3月,FDA批准了Sanofi SA(纳斯达克股票代码:SNY)的Qfitlia(fitusiran),这是第一种用于常规预防的抗血栓降低(AT)疗法,用于预防或减少患有血友病A或B的成人和儿童患者(12岁或以上)出血事件的频率(含或不含因子VIII或IX抑制剂)。

NVO价格走势:周五发布时,NVO股价上涨1.91%,至47.97美元。

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照片:JHVEPhoto,网址:Shutterstock.com

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