Sarepta，Capricor和其他基因治疗股票周三发生了什么？

今年5月，FDA局长Marty Makary任命Vinay Prasad为美国食品和药物管理局（FDA）生物制品评估与研究中心（CBER）的下一任主任。三个月内，普拉萨德辞职。

美国卫生与公众服务部发言人告诉美国有线电视新闻网：“普拉萨德博士不想分散FDA在特朗普政府中的伟大工作的注意力，并决定返回加利福尼亚州，花更多时间陪伴家人。”

美国有线电视新闻网（CNN）援引消息人士称，普拉萨德离职之际，白宫因内部动态而面临新的辞职压力，此前有着与唐纳德·特朗普总统“非凡”接触的右翼活动人士劳拉·卢默（Laura Loomer）连续几天批评。

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普拉萨德博士公开批评生物制药行业和FDA使用广泛基于替代终点的加速批准。

普拉萨德强烈反对批准Sarepta Therapeutics Inc.的决定。”（纳斯达克股票代码：SRPT）治疗杜兴氏肌营养不良症的药物Elevidys，认为几乎没有证据支持基因疗法。

7月初，据报道巴西一名年轻患者死亡后，FDA要求Sarepta停止该药物的运输。

就在普拉萨德离开的前一天，该机构出人意料地改变了决定，允许萨雷普塔恢复为某些患者运送物资。

普拉萨德被任命后，细胞和基因治疗领域的股票反应负面。分析师正在等待马卡里或普拉萨德是否会对这些新型疗法的指南和监管开发要求产生更大的影响，特别是在罕见疾病的治疗方面，现在存在一些悬而未决的问题和增加的不确定性。

7月，FDA向Capricor Therapeutics Inc.发出了一封完整回应信（RTL）。（纳斯达克股票代码：CAPR）Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），该公司是治疗杜氏肌营养不良症（DMZ）相关心肌病的主要候选细胞疗法。

FDA在RTL中表示，已完成申请审查，但无法批准当前形式的BLA。

该机构特别指出，BLA不符合有效性实质证据的法定要求，并且需要额外的临床数据。

在FDA短暂任职期间，普拉萨德博士的部门审查了疫苗，针对罕见疾病的细胞和基因疗法发布了完整的回复信，并为Sarepta的Elevidys提供了监管建议。

威廉·布莱尔写道，目前尚不清楚普拉萨德博士对FDA CBER最近的决定有多大直接影响。然而，对Elevidys的高调和有争议的处理可能引起了公众的关注，并影响了该机构的看法，这可能导致他的离职。

分析师萨米·科温斯（Sami Corwins）对CBER频繁领导层变动表示担忧，警告称，这可能会推迟审查时间表并导致产品监管不一致。

尽管目前尚不清楚谁将接替普拉萨德博士，但该公司指出，马卡里博士强烈支持细胞和基因疗法，尤其是针对罕见疾病的疗法。

其他股价走高的基因治疗公司包括：

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）

火箭制药公司（纳斯达克股票代码：RCKT）

卡巴莱塔生物公司（纳斯达克股票代码：CABA）。

神经基因公司（纳斯达克股票代码：NGNE）

Intellia治疗公司（纳斯达克股票代码：NTLA）

价格走势：截至周三最后一次检查，CAPR股价上涨16.2%，至7.83美元，SRPT股价上涨13.7%，至17.99美元。

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照片：Shutterstock