Sepience获得FDA批准，现已成为PTC Thereutics的主要收入来源

美国食品和药物管理局周一批准了PTC Therapeutics，Inc. s（纳斯达克股票代码：PTCT）SEPHANCE（sepiapterin）用于患有苯丙酮尿症（PKU）的儿童和成人患者。

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PKU是一种罕见的遗传性疾病，它会阻止身体分解苯色素（富含蛋白质食物中的一种氨基酸）。PKU可能导致智力残疾、癫痫发作和行为问题。

该批准包括广泛标记患有Sepiapterin反应性PKU的成人和儿童患者中的高苯丙氨血症（HPA）。

HPA是人类最常见的氨基酸代谢缺陷。其特征是血液中氨基酸苯色素水平升高。

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马修·B说：“对于受PKU影响的人们来说，我们很高兴能够达到这个重要的里程碑。”Klein，PTC Therapeutics首席执行官。克莱因补充道：“Sepience的临床数据以及我们在推出罕见疾病疗法方面的专业知识使Sepience成为未来的护理标准。”

FDA的批准是基于APHENITY三期试验的显着疗效和安全性以及APHENITY长期扩展研究中治疗效果的持久性的证据。

威廉·布莱尔写道，考虑到美国约有17，000名PKU患者，管理层宣布其初步商业启动策略将针对104个中心的1，200名处方者，占PKU索赔数据的80%以上。

Sepience的批发收购成本（WAC）约为每月40，000美元或每年480，000美元。

此外，该公司最初将优先考虑那些口服疗法失败或控制不佳的患者，例如Biomarin Pharmaceutical Inc.。s（纳斯达克股票代码：BMRN）Kuvan（沙丙蝶苷二氢氯化物），估计其中包括40%的PKU人口。

虽然该公司最初不会专门针对初治患者，但管理层表示，已经发现一些初治患者有兴趣尝试Sepience。

管理层预计将立即提供开始表格，首批向美国患者发货将于8月开始。

在投资者陈述中，PTC预计Sepience的潜在收入机会将超过10亿美元。

威廉·布莱尔（William Blair）认为，Sepience在美国获得广泛标签是PTC的一项重大成就，并表示它可能成为PKU患者的新护理标准。

分析师萨米·科温（Sami Corwin）将Sepience视为该公司未来的主要收入驱动力，并写道，它将成为帮助PTC实现现金流正向的重要资产。

威廉·布莱尔（William Blair）维持“跑赢大盘”评级，并模拟了Sepience 2031年全球销售额峰值为22亿美元，2025年总收入为17.1亿美元。

其他分析师评级：

瑞银维持PTC Therapeutics的买入，将价格预期从71美元上调至80美元。

Cantor Fitzgerald维持PTC Therapeutics的Overweight，将价格预期从112美元提高至120美元。

富国银行（Wells Fargo）维持PTC Therapeutics的超重评级，将价格预期从74美元提高至78美元。

巴克莱银行（Barclays）维持PTC Therapeutics的最高权重，将价格预期从42美元上调至46美元。

PTCT价格走势：PTC股价周二上涨12.44%，至49.86美元。

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