FDA解除对Sarepta肌肉萎缩症基因疗法的安全封锁-华尔街欢呼

随着基因疗法继续发展成为医学治疗中一个有前途的前沿领域，监管审查在安全性问题后加强。Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ：SRPT）的最新进展凸显了生物制药行业创新与患者安全之间的微妙平衡。

周一，美国食品和药物管理局（FDA）建议解除Sarepta对Duchenne肌营养不良症基因治疗的自愿搁置。

该公司在一份声明中表示，FDA于周一通知了它，并计划“立即恢复将Elevidys运送到护理地点，以治疗杜兴宁门诊患者。"

周五，FDA在市场收盘后宣布，正在调查一名8岁男孩的死亡事件，该男孩接受了Sarepta的Elevidys治疗杜兴肌营养不良症的基因疗法。

今年，该公司报告了三起与急性肝衰竭有关的死亡病例，这些患者接受了Elevidys或使用相同AAVrh 74平台的研究性基因治疗。其中一例死亡发生在肢体带肌营养不良症的临床试验期间。

上周，萨雷普塔自愿暂时暂停了所有Elevidys在美国的发货。

Elevidys于2024年6月获得了传统批准，用于治疗确诊为DMZ基因突变的四岁及以上非卧床杜氏肌营养不良症（DMZ）患者。此前，该公司于2023年6月获得了非卧床DMZ患者的加速有条件批准。

摩根大通写道，FDA的建议无疑是“明显的胜利”。

更新很快（就在自愿暂停一周后），应该会给公司的财务前景带来信心。

另请阅读：分析师下调Sarepta评级，因为Elevidys的安全影响了未来需求

分析师Anupam Rama写道：“……短期内，公司必须恢复对患者/家长/医生的信心。

Rama周二将其评级从Underweight上调至中性，并恢复了2026年12月24美元的价格预测。

这位分析师写道：“了解Elevidys的推出曲线后，这种前所未有的监管情况可能需要几个季度的时间，我们担心整体风险。”

短期内，摩根大通预计2026年至2028年Elevidys的销售额将在5亿至6亿美元左右。

奥本海默还将Sarepta从Perform升级为Outforward，并将价格预测从30美元提高至37美元，理由是监管云的解除和Elevidys重返市场。

分析师Andreas Argyrides预计，除了PMO特许经营权的8亿至9亿美元之外，Elevidys在2027年的销售额约为5亿美元，足以满足2027年可转换债务义务并维持获得6亿美元循环信贷便利的机会。

SRPT价格走势：根据Beninga Pro数据，截至周二发布时，Sarepta Therapeutics股价上涨19.67%，至16.58美元。

阅读下一步：

照片：Shutterstock