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2025-07-29 18:47
- 治疗12周时,绝对平均胎儿血红蛋白(GbF)较基线诱导率为8.6%,具有稳健且具有临床意义; 16名患者中有7名的绝对血红蛋白水平超过20%-
- 基于F细胞(含HBF的红细胞)从基线时的平均34%增加到治疗12周时的67%,证明了全细胞对HBF的诱导-
- 关键溶解标志物有意义地改善,总血红蛋白(HB)平均增加0.9 g/dL-
- 与基线相比,血管阻塞危象(VOC)减少出现令人鼓舞的趋势-
- Pociredi总体上持续良好耐受,没有发生治疗相关的严重不良事件(SAEs);所有治疗相关的不良事件(AE)均为1级-
- 电话会议和网络广播定于美国东部时间今天上午8:00举行-
马萨诸塞州剑桥2025年7月29日(环球新闻网)--Fulspel Therapeutics,Inc.®(Fulspel)(纳斯达克股票代码:FULC)是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发小分子以改善遗传学定义的罕见疾病患者的生活,今天报告了Pociredis 1b期PIONEER试验的12毫克剂量队列的积极结果。镰状细胞病(SPD)。